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基因和干细胞治疗对多种人类遗传性疾病及获得性疾病有着广泛的前景。人类疾病相关基因的识别和新载体的开发以及向不同组织导入治疗基因装置的进一步发展装使基因治疗领域取得重大进步。从以往认为无再生潜力的器官中分离出干细胞，并发现其具有可塑性，以及人类胚胎干细胞的产生清楚地表明了人类干细胞治疗的可行性。在载体的开发和干细胞生物学方面仍要做进一步的大量研究工作，才能充分认识这些治疗方法的全部潜能。同样重要的是，人们还必须面对有关基因和干细胞治疗的伦理学问题。