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尤文氏肉瘤恶性度较高，患者长期生存率较低．预后不佳。分子靶向治疗是近年来血液肿瘤及实体肿瘤治疗的新方法。随着尤文氏肉瘤发生、发展和转移机制的深入研究，尤文氏肉瘤的分子靶向治疗逐渐成为研究新热点，目前主要集中在靶向沉默EWS／FLI-1融合基因、靶向阻滞胰岛素样因子受体、靶向抑制受体酪氨酸激酶、抗血管生成等方面。实验研究发现分子靶向治疗策略，尤其是联合化疗药物等治疗模式可明显抑制尤文氏肉瘤的发展，甚至可使肿瘤细胞凋亡。尤文氏肉瘤分子靶向治疗现多处于实验室研究阶段，需作进一步的临床实验。