分析儿童造血干细胞移植(HSCT)后神经系统(NS)并发症的发病情况、临床特点及预后，评估HSCT后儿童受者发生NS并发症的危险因素及类型特点。
方法回顾性分析2010年10月至2018年6月330例接受HSCT儿童受者的临床资料。
结果330例受者HSCT后共26例发生NS并发症。危险因素分析显示，范可尼贫血、骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤(MDS/MPN)、急性白血病、再生障碍性贫血、先天性免疫缺陷病、其他疾病发生NS并发症的发生率分别为33.3%(2/6)、19.2%(5/26)、7.3%(14/191)、7.0%(4/57)、3.1%(1/32)、0(0/18)；发生与未发生NS并发症受者的中位年龄分别为9岁(4.75～12岁)和6岁(3～10岁)(P＝0.02)；伴和不伴有2度以上移植物抗宿主病(GVHD)受者发生NS并发症的发生率分别为24%(6/25)和6.6%(20/305)(P＝0.002)。NS并发症类型临床分析显示，免疫相关性脑病占53.9%(14/26)，脑血管病变占26.9%(7/26)，其中1例为移植相关性血栓性微血管病(TA-TMA)，药物相关中毒性脑病占7.7%(2/26)，代谢性脑病占3.8%(1/26)，外周神经病变占7.7%(2/26)。26例受者的病死率为34.6%(9/26)，其中发生免疫相关性脑病的病死率最高，为68.4%(13/19)，发生药物相关中毒性脑病、代谢性脑病、外周神经病变的患儿均存活。生存分析显示，HSCT后未合并NS并发症患儿的总体存活率高于合并NS并发症的患儿。
结论HSCT后NS并发症的发生率与原发疾病、年龄、2度以上GVHD有关。NS并发症中以药物相关中毒性脑病、代谢性脑病、外周神经病变预后佳，并发免疫相关性脑病、TA-TMA病死率高。减少NS并发症可能有助提高儿童受者的长期存活率。