【摘 要】
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RNA干扰（RNAi）是基于正常RNA生理调节反应,主要由小干扰RNA（siRNA）引发的转录后基因沉默现象。RNAi技术是基因功能研究的重要手段。目前困扰siRNA进入临床的主要困难有siRNA分子
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RNA干扰（RNAi）是基于正常RNA生理调节反应,主要由小干扰RNA（siRNA）引发的转录后基因沉默现象。RNAi技术是基因功能研究的重要手段。目前困扰siRNA进入临床的主要困难有siRNA分子易降解、稳定性差、转运效率低、存在靶外效应和免疫刺激反应等。siRNA分子骨架中核糖化学修饰能够一定程度克服上述障碍,降低siRNA给药剂量,减少副作用,是siRNA进入临床最可能的方式。对核糖分子常用位点尤其是2-′羟基化学修饰后siRNA分子的药动学性状及RNAi功能做了分析。
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