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肌萎缩侧索硬化是一种罕见致死性神经系统疾病,收录于2018国家卫生健康委员会等5部委联合制定的《第一批罕见病目录》中.依达拉奉是一种自由基清除剂,2017年美国FDA批准了依达拉奉治疗肌萎缩侧索硬化新适应证并作为孤儿药物在美国上市.本文从依达拉奉的药动学、毒理学研究、药理作用和作用机制4个方面总结了依达拉奉与肌萎缩侧索硬化疾病相关的临床前研究进展.