目的　评价异基因脐血造血干细胞移植 (allo UCBT)治疗 β 地中海贫血 (β 地贫 )的疗效。方法　用异基因同胞脐血造血干细胞移植治疗重症 β 地贫 5例 (基因型 β41 42纯合子 ,β6 5 4纯合子 ,β41 42 / β6 5 4、β41 42 / 2 8、β6 5 4/ 2 8双重杂合子各 1例 )。中位年龄 46个月 (42个月～ 86个月 )。HLA配型供、受者全相合 4例 ,1个位点不全相合 1例。输入脐血有核细胞中位数为 5 .5 (4.7～ 7.7)× 10 7/kg。CD3 4+ CD3 8-细胞中位数 2 .8(0 .6～ 4.5 )× 10 5/kg ,CFU GM中位数为 1.0 9(0 .2 4～ 2 30 .0 0 )× 10 5/kg。预处理方案 :白消安 16～ 2 0mg/kg ,环磷酰胺 (CTX) 180～ 2 0 0mg/kg ,马抗胸腺细胞球蛋白 90mg/kg(或兔抗淋巴细胞球蛋白 2 5mg/kg) ,4例加用马法兰 90mg/m2 。预防移植物抗宿主病 (GVHD)方案 :3例单独用环孢菌素A(CsA) ,2例用CsA +短程MTX方案。结果　 4例植入 ,其中 1例于移植成功后 2个月发生排斥反应 ,回复地贫状态 ;1例自体造血恢复。中性粒细胞 >0 .5× 10 9/L的中位时间为 19(14～ 2 2 )d ,血小板 >2 0× 10 9/L的中位时间为 37(2 1～ 6 3)d。发生急性GVHD 2例 ,分别为Ⅰ度或Ⅱ度 ,无慢性GVHD。无病生存 (脱地贫状态 ) 3例 ,中位时间 18个月 ,生存率 10 0 %。结论　a