目的探讨再生障碍性贫血(再障)患儿骨髓间充质干细胞(MSC)体外生物学特性及与免疫抑制治疗(IST)疗效的关系,评价MSC异常在再障发生、发展中的作用。方法对29例再障患儿进行了骨髓MSC培养,其中17例患儿接受IST,观察MSC体外生长特点、表面标志、细胞周期、对PHA刺激的外周血淋巴细胞增殖的抑制作用,并与5例正常儿童骨髓作对照;观察再障患儿MSC异常与IST疗效的关系。结果55%(16/29)的再障患儿表现为不同程度的MSC生长异常,主要为MSC数量减少及增殖能力下降,其中以重型再障(SAA)、病程较长者或放/化疗后再障为多见。培养成功的再障患儿第3代MSC表面标志、细胞周期、转化生长因子-β1(TGF-β1)分泌水平及对PHA刺激的淋巴细胞增殖的抑制作用与对照组比较,差异均无显著性(P>0.05)。在17例接受IST患儿中,9例MSC生长基本正常的再障患儿经IST后8例达完全缓解,而8例MSC生长异常者仅2例达完全缓解,两组比较差异具有显著性(P<0.01)。结论多数再障患儿骨髓MSC体外生长存在不同程度的异常,其MSC异常对IST后患儿骨髓造血功能恢复具有一定的负面影响。