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分子的分析成为了生物医学的研究以及临床的药的不可分的部分。许多人的疾病的基因基础的定义导致了他们的致病的更好的理解并且另外为他们的诊断，治疗和预防提供了新观点。遗传上，人的疾病能作为世袭被分类单基因的、获得的 monogenic 和复合基因疾病。基于这个分类，基因治疗基于六个概念：(1 ) 基因修理，(2 ) 基因替换，(3 ) 房间治疗，(4 ) 基因表达或功能堵住，(5 ) 脱氧核糖核酸种痘并且(6 ) 基因扩大。当主要进展在最后年期间在基因治疗的所有区域被做了时，各种各样的交货，指向并且在这些策略将