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目的 非随机前瞻性观察小剂量环孢素A(CsA)联合小剂量泼尼松在我国特发性膜性肾病治疗中的疗效及不良反应,比较其与环磷酰胺(CTX)联合足量泼尼松的异同.方法 31例经肾活检病理证实为特发性膜性肾病(Ⅰ～Ⅲ期)的肾功能正常的大量蛋白尿患者纳入本研究.CTX组20例,100 mg/d,累积量约8 g;口服泼尼松0.6～1.0 mg·kg~(-1)·d~(-1),2～3个月后逐渐减量.CsA组19例(包括CTX组中治疗无效或复发的8例),起始量1.0～1.5 mg·kg~(-1)·d~(-1),2～3个月无效者,逐渐加量,最大剂量≤2.5 mg·kg~(-1)·d~(-1);口服泼尼松0.15～0.50 mg·kg~(-1)·d~(-1),3月个后逐渐减量.观察两组治疗前后的尿蛋白、血白蛋白和血肌酐等疗效指标及不良反应.结果 CTX组随访(48±22)周,13例有效(65%,7例部分缓解,6例完全缓解),7例无效(35%).CsA组随访(44±15)周,其中2例因不良反应而退出,余17例中,12例有效(70%,6例部分缓解,6例完全缓解),5例无效(30%).两组缓解比例的差异无统计学意义.CTX组的不良反应有肝功能损伤等.CsA组的不良反应有血肌酐上升(3例)、高血压(12例)等,停药后或用药可控制.结论 小剂量CsA联合小剂量泼尼松与CTX联合足量泼尼松治疗特发膜性肾病的缓解比例相近,对于CTX治疗无效或复发的患者,仍可能有效,虽然不良反应较多,但易于监测和控制。