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近年来国外关于Duchenne型肌营养不良症基因治疗的临床试验取得了一定成果,疗效和安全性良好。我国Duchenne型肌营养不良症病例数较多,目前已纳入首批罕见病目录,可以预测基因治疗将很快进入我国。临床医师、患儿及其家属、政府相关部门、慈善基金会、媒体均应做好相应的准备,这将使我国Duchenne型肌营养不良症患儿获益。