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目的
评价芦可替尼在中国骨髓纤维化患者中的疗效和安全性。
方法63例中国骨髓纤维化患者纳入研究，男32例，女31例，中位年龄55(25~79)岁。芦可替尼起始剂量：基线PLT(100~ 200)×109/L者(25例)30 mg/d，基线PLT>200×109/L者(38例)40 mg/d。使用MRI/CT、欧洲癌症研究与治疗组织生活质量调查问卷核心30(EORTC QLQ-C30)和骨髓纤维化症状评估表(MFSAF)v2.0对患者进行脾脏体积、生活质量和症状评估。
结果截至12个月随访结束，47例(74.6%)患者仍在继续治疗，25例(39.7%)患者脾脏体积较基线缩小超过35%，首次达到脾脏体积缩小≥35％的中位时间为12.71(95%CI 12.14~35.00)周。治疗期间，85.7%(54/63)的患者有不同程度的脾脏缩小，中位最佳脾脏体积缩小百分比为35.5%，48周时中位脾脏缩小体积为34.7%。治疗48周时53.1 %(26/49)的患者MFSAF症状评分降低超过50%，生活质量得到改善。最常见的血液学不良事件包括贫血和血小板计数降低，但极少造成停药。非血液学不良事件以1/2级为主。
结论芦可替尼使中国骨髓纤维化患者的脾脏体积获得持续缩小、症状改善，不良反应可耐受。
临床试验注册诺华制药有限公司(NCT01392443)