分子病与分子药物

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分子病是指人类遗传物质去氧核糖核酸(DNA)缺陷,导致人体中某种特殊的蛋白质和酶的结构和功能发生异常,从而引起的一类疾病的总称。分子病大多数属于遗传病的范畴。迄今为止,全世界已发现的分子病多达3200种以上,其中绝大多数是极为罕见的。最常见的分子病有:镰刀状红细胞贫血症和β型地中海贫血症,两病都是由于红细胞上的球蛋白基因发生了突变,使其所指令合成的球蛋 Molecular disease refers to the human genetic material DNA defects, leading to the body’s special protein and enzyme structure and function abnormalities, which led to a general term for a class of diseases. Most molecular diseases belong to the category of genetic diseases. To date, more than 3,200 molecular diseases have been discovered in the world, the vast majority of which are extremely rare. The most common molecular diseases are: sickle-cell anemia and beta-thalassemia, both diseases are due to mutations in the globulin gene on the red blood cells, so that the order of synthetic eggs
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