目前人们已公认白血病是一类起源于造血干细胞的克隆性恶性疾病，白血病干细胞（ leukemia stem cell，LSC）与正常造血干细胞（ hematopoietic stem cell，HSC）有许多相似之处，其具有自我更新能力和有限的分化潜能，同时又具有其自身独特的特征。LSC本身的分子遗传学改变使其克隆中的白血病细胞增殖与分化失衡，导致细胞停滞在发育早期的不同阶段，虽然LSC存在分化受阻，不能向终末阶段分化，但仍具有一定的早期分化能力，产生不同早期分化阶段的白血病细胞，从而表现出各种急性粒细胞白血病（ AML ）亚型。近年来，LSC的研究为白血病发病和多药耐药的调控机制研究提供了良好的研究模型，其生物学特性和耐药调控机制也成为细胞生物学研究的热点之一。现对近年来LSC的分子生物学特性及耐药调控机制的相关研究情况综述如下。