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<正>杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种X连锁隐性遗传致死性神经肌肉系统疾病,发病率高,占男性活婴的1/3 500。临床表现为全身骨骼肌萎缩,进行性无力和小腿腓肠肌假性肥大,走路呈鸭形步态,30%患儿有不同程度的智力障碍。一般3~5岁隐袭发病,9~12岁丧失站立和行走能力,多于20岁左右因心、肺功能衰竭而死亡[1]。现阶