目的探讨环磷酰胺(CTX)治疗儿童肾病综合征型紫癜性肾炎的疗效。方法48例肾病综合征型紫癜性肾炎随机分为治疗组(n=25)与对照组(n=23),治疗组给予泼尼松1.5~2.0mg·kg-1·d-1口服,双嘧达莫1~2g·kg-1·d-1口服,并用CTX8~10mg·kg-1·d-1,加入生理盐水100ml中静滴,2d为1个疗程,每4周给予1个疗程,总累积量<150mg/kg;对照组用泼尼松1.5~2.0mg·kg-1·d-1口服,双嘧达莫1~2g·kg-1·d-1口服。4个疗程后观察比较2组疗效。结果治疗组总有效率为96.0%,疗效优于对照组的82.6%(P<0.05)。2组治疗前后24小时尿蛋白定量、血清白蛋白、总胆固醇、甘油三酯均有显著差异(P<0.05或P<0.01),且治疗组明显优越于对照组(P<0.01),无明显不良反应。结论采用小剂量、长间隔CTX治疗儿童肾病综合征型紫癜性肾炎疗效好,不良反应少。