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神经干细胞（NSCs）是一种存在于中枢神经系统内，能自我更新、具有多向分化潜能的未分化细胞，在一定条件下可分化为神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞。随着神经干细胞概念的提出，其良好的生物学特性和广阔的临床应用前景，使其成为了近年来生命科学领域中一大研究热点。目前，对它的研究已经由单纯的生物学特性拓展到了分子和基因水平。通过基因工程技术将不同的目的基因转染到NSCs中，促进神经干细胞的增殖或诱导其分化，从而将神经干细胞优良的生物学特性和先进的基因工程技术相结合，形成转基因的神经干细胞，为神经系统疾病的临床治