分子信号传导靶点阻断剂治疗慢性粒细胞白血病应注意的问题

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95%的慢性粒细胞白血病(CML)患者表达bcr/abl融合基因,STI 571(格列卫、伊马替尼)能够有效阻断bcr/abl融合基因蛋白质的磷酸化过程,使之酪氨酸激酶样作用失活而促进白血病细胞凋亡从而实现治疗目的.2001年5月美国FDA批准STI571用于干扰素-α(IFN-α)耐药,慢性粒细胞白血病加速期(CML-AP)和急变期(CML-BP)患者的挽救性治疗,至2003年底全世界已治疗6万多例.2004年被美国NCCN修改的CML治疗指南列为CML各期的一线治疗用药,获准用于临床.发展如此之快是任何药物前所未有的,也是目前继全反式维甲酸之后第二个公认的基因融合蛋白质产物的靶向药物.以下结合我们的研究及文献复习浅谈对白血病分子靶向治疗的认识。

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