目的探讨环孢素(CSA)联合吗替麦考酚酯(MMF)在异基因造血干细胞移植预防移植物抗宿主病(GVHD)的效果。方法回顾性分析2001年1月至2006年12月于中山大学附属二院进行异基因造血干细胞移植后发生GVHD的43例患儿的临床资料,其中28例应用CSA联合MMF为主的方案预防急性GVHD(称为MMF预防组),15例未使用MMF(称为无MMF预防组)。结果异基因外周血造血干细胞移植造血重建较脐血移植组快(P<0.05),与使用MMF与否无关。28例MMF预防组中,急性GVHD和慢性GVHD的发生率分别为50.0%(14/28)和14.29%(4/28);15例无MMF预防组中,急性GVHD和慢性GVHD的发生率为80.0%(12/15)和66.7%(10/15)。13例使用MMF的非血缘相关脐血移植患儿中,5例发生急性GVHD,仅1例发生慢性GVHD。另4例非血缘相关脐血移植和5例血缘相关脐血移植患儿未使用MMF,8例发生急性GVHD,5例发生了慢性GVHD。21例异基因外周血干细胞移植患儿,15例使用MMF患儿,其中4例发生急性GVHD,仅3例发生慢性GVHD,发生率为20.0%(3/15),而6例无使用MMF患儿,4例发生了急性GVHD,5例发生了慢性GVHD(83.3%)。慢性GVHD的发生与移植类型关系不明显,但使用MMF组发生慢性GVHD比无使用MMF组少(P<0.05)。结论CSA联合MMF在减少异基因造血干细胞移植后慢性GVHD的发生方面作用明显。