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干细胞时代正向我们走来,人类战胜疾病和衰老的愿望将不再是梦想……
重获新生
15岁的美国女孩帕兹蕾的梦想是成为一名流行歌手,但自6岁那年第一次发病起,她一直忍受着疾病的痛苦折磨。她患的是由镰状细胞贫血引起的并发症,这是一种遗传性疾病,在非洲裔人群中最为普遍。正常人的红细胞是盘状的,具柔韧性,而镰状细胞贫血症患者的红细胞则是新月形(也即镰刀形)的,柔韧性差。镰状细胞很难顺利地将氧气通过血管输送到身体组织和器官中,相反,它们往往挤成一堆,堵塞血液的流动。当肺、骨骼、大脑和肾等器官缺氧时,患者就会感受到极大的痛苦,生命也将在痛苦中慢慢消逝。
帕兹蕾的病情很严重,医生认为她可能活不到18岁。在一次严重发病后,她的左腿瘫痪了。之后,她的髋关节也开始受到疾病的侵蚀。疾病的折磨让她寝食难安,日夜颠倒。由于经常住院,脱课太多,到11岁时她已经留了两级。更令她的病情雪上加霜的是,为了防止她再次发病,医生每隔三周要对她进行一次输血治疗,用正常的红细胞稀释她体内的镰状细胞,而这一治疗方案在最初几年是行之有效的,但后来帕兹蕾的免疫系统学会了“辨认”,它们将输入她体内的血细胞视为“外来入侵者”而群起攻之,全力摧毁本是为了要救她生命而输入的血细胞。
帕兹蕾的治疗前景十分严峻。医生告诉帕兹蕾和她的父母,治疗她的病或许只有一种方法,这就是干细胞移植。这种方法先是用强大的化疗药物灭杀患者的产生镰状细胞的骨髓,然后将健康的捐赠骨髓的干细胞移植到患者身上,以重新生成正常的血液细胞。医生还说,这种治疗方法的风险极大。尽管这样,帕兹蕾的家人还是决定冒险一试。
现在,距帕兹蕾的家人做出这个决定差不多已有4年了。神奇的是,帕兹蕾已经完全变了个样,让人很难想象她曾经是一个没有任何希望的绝症病人。在某种意义上来说,她的确已经不是原来的她了——她血管里流的血并不是她自己的,一位陌生人的干细胞重塑了她的身体。帕兹蕾如今不再担心再次发病,不再需要进行输血治疗,晚上可以在不受病痛折磨的情况下安然入睡,她的学业也不再会因疾病而中断。病魔已离她远去。
前景美妙
帕兹蕾重获新生的故事所反映的只是干细胞强大能力的一小部分。干细胞作为一种拥有不朽能力的祖细胞,能够在人的有生之年里不断分裂,生成新的组织,而其中胚胎干细胞最为奇妙,其研究前景也最为广阔。从理论上说,胚胎干细胞可生成各种身体器官和组织,用于修复和治疗各种各样的器官受损和疾病。美国科学家于1998年首次从胚胎中分离出这种具有无限可塑性的干细胞,自那时起,干细胞就被人们普遍认为能用于治疗几乎所有的疾病,包括硬化症、红斑狼疮、关节炎、精神疾病,甚至能成为抵御衰老和死亡的“万灵药”。干细胞治疗的前景美妙无比。
不过,干细胞研究并非一帆风顺。人们最初认为驾驭干细胞很简单:从胚胎中提取未成型的细胞,注入到需要的受体中,然后干细胞或者开始修复和重建受损器官,或者开始对受损脊髓进行康复治疗。然而,当瘫痪病人坐在轮椅上苦度余生时,当阿尔兹海默症患者不可避免地渐渐进入浑浑噩噩的茫然世界中时,当癌症患者被判为不治之症等死时,当心脏病患者随时担心可能发病时,干细胞研究却在很长一段时间内进展十分缓慢。这一方面是因为技术方面的原因,比如异体干细胞就像异体心脏和异体肾脏一样,有可能受到患者自身免疫系统的排斥。另一方面则与由此引起的伦理道德方面的争论有关。在批评者眼中,这种提取培养干细胞的行为无异于谋杀。干细胞源自生命最初阶段的胚胎,胚胎来自受精卵。一个卵子和一个精子结合构成受精卵,5天之内,受精卵发育成由约150个细胞组成的胚泡,在这簇胚泡中含有一部分最终将长成除胚盘之外的所有身体组织的“多能”细胞。而研究人员正是在这一阶段提取胚泡最里面的部分,在合适的实验条件下培养干细胞。那么,有没有什么办法可以在不牺牲胚胎的情况下培养干细胞?至今还没有。
尽管受到种种限制,近年来干细胞研究还是取得了一些重大突破。2007年11月,日本和美国科学家宣布,他们成功利用成年老鼠的皮肤细胞产生了胚胎阶段的细胞。之后,以人类皮肤细胞产生干细胞的研究也获得了成功。这种由逆转产生的干细胞被叫做诱导多能干细胞,可以转而产生其他多种类型的细胞。这种方法不需要用到胚泡,因此不存在损害胚胎的问题,而且细胞来自患者自身,免疫系统排斥的问题也不复存在。
2008年,美国科学家又前进了一大步:他们发现了一种办法,可以在不损害胚胎的情况下,从一个胚胎细胞中获得整个干细胞系,这个细胞是从介于受精卵和胚泡阶段之间的胚胎中获得的,但仍然具有多能细胞的功能,可以生长成所有各种类型的身体细胞,比如血液细胞、神经组织、肌肉细胞和视网膜细胞。
如今,干细胞疗法正与基因疗法和免疫疗法相结合,加快了前进的步伐。干细胞治疗方法用于治疗白血病和镰状细胞贫血病(就像发生在帕兹蕾身上的故事那样),以及用于皮肤和角膜的修复,已成为现实。一些很有发展前景的研究,比如帕金森氏病、阿尔兹海默症,甚至瘫痪的干细胞治疗研究也取得了进展。还有研究人员正在进行人体器官替换的研究,包括肾、心脏、肺,以及士兵在战斗中失去的手和脚的再生。即使是一些免疫性疾病,电有希望通过干细胞疗法,用健康的免疫细胞代替免疫缺陷细胞进行治疗。更不可思议的是,日本科学家称,干细胞疗法还能在体内再生出替换的器官,因为他们在实验鼠身上进行的牙齿再生实验的成功证实了这种可能性。
任重道远
干细胞研究取得了重大进展,但在其前进道路上仍然障碍重重。举例来说,身体器官再生必须具备三个不可或缺的条件——干细胞,蛋白质,信号分子。其中,信号分子的作用是控制干细胞的生长和发育,它告诉细胞哪边是右哪边是左,应该在哪里变形为血管、神经、肌肉或骨骼,在何时停止生长,等等。如果信号分子发生错误,就会使干细胞疯狂地增生扩散。如果信号错误发生在早期阶段,那么就会长成一堆生长失控的无差别细胞——肿瘤细胞;如果信号错误发生在细胞分化之前,那么生长出来的将不是所需要的骨骼,不是头发,不是皮肤,而是混杂了各种类型细胞的畸胎瘤。癌和畸胎瘤“幽灵”始终困扰着研究人员,使他们不得不谨慎对待每一种干细胞治疗方法。有科学家风趣地说:“谁也不想从眼睛里长出一根骨头或一颗牙齿来。”
目前只有少数人亲身体验了干细胞治疗神奇而强大的威力,曾经几乎因镰状细胞贫血症而陷入绝境的少女帕兹蕾就是其中之一,如今她已经摆脱了困扰她多年的病魔,像她的许多健康的同学一样每天快乐地去上学。脸上绽开着灿烂笑容的帕兹蕾说,如果自己将来不能成为一名歌手,那就去研究海洋生物学。
相关链接
干细胞移植
●2007年,49岁的会计师迪安娜感到她的腿关节开始肿胀疼痛,令她行动困难。与此同时,她 注意到她的手指上的皱纹消失了,像是返老还童似的。短短几个月时间,她的十个手指变得冰凉,皮肤颜色变得极度灰白。再后来,她的肾脏也出问题了。同时还出现了血压升高、呼吸困难的症状。医生诊断她患了全身性硬皮病,这是一种自身免疫性疾病,患者身体产生过多的胶原质,皮肤变得又厚又硬,如果影响到体内的器官,就会成为致命的绝症。
迪安娜在网上寻找治疗机会时遇到了杜克大学的肿癌专家基思沙利文,他正在进行一项将化疗和干细胞疗法结合起来治疗硬皮症的临床试验研究,希望通过化疗摧毁免疫缺陷细胞,再通过骨髓移植注入干细胞,产生健康的免疫系统细胞。
现在,经过沙利文的治疗,迪安娜的病情已有所好转,虽然手指还弯曲伸不直,膝盖还虚弱无力,但身体的很多方面都有所好转。
●2008年,美国科学家桃瑞丝·泰勒和她的研究小组研制出世界上首个能跳动的生物人造心脏,让世界为之震惊。在老鼠实验中,研究人员用蛋白质搭建了一个心形的“脚手架”,然后植入心脏干细胞。泰勒说:“你可以在培养皿中生长出心脏细胞来,但它们没有足以传送血液的泵动力量。”而在这个心形的“脚手架”里,细胞能够有力地跳动,甚至生长出自己的血液供应系统。“真是太美妙了,”她惊叹道,“你可以看到整个血管系统,从动脉到静脉,将血液源源不断地传送给每一个心脏细胞。”
泰勒认为,一个人工起博器,加上一个生物合成人工心脏,可以让医生们为病人进行专门定制的、不会有免疫排斥反应的心脏移植手术,从而拯救那些在无望中等待合适移植心脏的成千上万的心脏病患者。泰勒和她的同事目前正在研究其他生物合成器官,包括肝、肾、肺和胰腺等。
●美国科学家兰扎目前正在研究将干细胞用于失明的预防和治疗。他将从视网膜细胞获得的干细胞植入早期黄斑变性与严重黄斑变性实验鼠的体内,结果使前者几乎恢复了正常视力,使后者的视力得到了提高。
兰扎还对成血血管细胞进行研究和实验,这是一种源自于胚胎的中间型细胞,可生成各种类型的血液细胞和血管细胞。他和他的同事们将这种成血血管细胞注入有血流障碍的实验动物体内,结果使之长出了新的血管。他相信这种成血血管细胞最终可用于修复因心脏病发作而引起的血管破损,恢复糖尿病人腿部的血液循环,避免晚期糖尿病人因坏疽而失去脚趾、脚和腿。
●美国科学家斯蒂芬·巴迪拉克研制出了一种被称为“精灵之尘”的治疗粉末,用于治疗意外断指,可帮助重新长出包括指甲在内的整个手指。巴迪拉克说,他的这种神奇粉末可以为意外断指的病人提供重新生长的“脚手架”。这种干细胞“刺激粉末”目前已成功地应用于心脏、胸部及大脑外层受伤的治疗中。
重获新生
15岁的美国女孩帕兹蕾的梦想是成为一名流行歌手,但自6岁那年第一次发病起,她一直忍受着疾病的痛苦折磨。她患的是由镰状细胞贫血引起的并发症,这是一种遗传性疾病,在非洲裔人群中最为普遍。正常人的红细胞是盘状的,具柔韧性,而镰状细胞贫血症患者的红细胞则是新月形(也即镰刀形)的,柔韧性差。镰状细胞很难顺利地将氧气通过血管输送到身体组织和器官中,相反,它们往往挤成一堆,堵塞血液的流动。当肺、骨骼、大脑和肾等器官缺氧时,患者就会感受到极大的痛苦,生命也将在痛苦中慢慢消逝。
帕兹蕾的病情很严重,医生认为她可能活不到18岁。在一次严重发病后,她的左腿瘫痪了。之后,她的髋关节也开始受到疾病的侵蚀。疾病的折磨让她寝食难安,日夜颠倒。由于经常住院,脱课太多,到11岁时她已经留了两级。更令她的病情雪上加霜的是,为了防止她再次发病,医生每隔三周要对她进行一次输血治疗,用正常的红细胞稀释她体内的镰状细胞,而这一治疗方案在最初几年是行之有效的,但后来帕兹蕾的免疫系统学会了“辨认”,它们将输入她体内的血细胞视为“外来入侵者”而群起攻之,全力摧毁本是为了要救她生命而输入的血细胞。
帕兹蕾的治疗前景十分严峻。医生告诉帕兹蕾和她的父母,治疗她的病或许只有一种方法,这就是干细胞移植。这种方法先是用强大的化疗药物灭杀患者的产生镰状细胞的骨髓,然后将健康的捐赠骨髓的干细胞移植到患者身上,以重新生成正常的血液细胞。医生还说,这种治疗方法的风险极大。尽管这样,帕兹蕾的家人还是决定冒险一试。
现在,距帕兹蕾的家人做出这个决定差不多已有4年了。神奇的是,帕兹蕾已经完全变了个样,让人很难想象她曾经是一个没有任何希望的绝症病人。在某种意义上来说,她的确已经不是原来的她了——她血管里流的血并不是她自己的,一位陌生人的干细胞重塑了她的身体。帕兹蕾如今不再担心再次发病,不再需要进行输血治疗,晚上可以在不受病痛折磨的情况下安然入睡,她的学业也不再会因疾病而中断。病魔已离她远去。
前景美妙
帕兹蕾重获新生的故事所反映的只是干细胞强大能力的一小部分。干细胞作为一种拥有不朽能力的祖细胞,能够在人的有生之年里不断分裂,生成新的组织,而其中胚胎干细胞最为奇妙,其研究前景也最为广阔。从理论上说,胚胎干细胞可生成各种身体器官和组织,用于修复和治疗各种各样的器官受损和疾病。美国科学家于1998年首次从胚胎中分离出这种具有无限可塑性的干细胞,自那时起,干细胞就被人们普遍认为能用于治疗几乎所有的疾病,包括硬化症、红斑狼疮、关节炎、精神疾病,甚至能成为抵御衰老和死亡的“万灵药”。干细胞治疗的前景美妙无比。
不过,干细胞研究并非一帆风顺。人们最初认为驾驭干细胞很简单:从胚胎中提取未成型的细胞,注入到需要的受体中,然后干细胞或者开始修复和重建受损器官,或者开始对受损脊髓进行康复治疗。然而,当瘫痪病人坐在轮椅上苦度余生时,当阿尔兹海默症患者不可避免地渐渐进入浑浑噩噩的茫然世界中时,当癌症患者被判为不治之症等死时,当心脏病患者随时担心可能发病时,干细胞研究却在很长一段时间内进展十分缓慢。这一方面是因为技术方面的原因,比如异体干细胞就像异体心脏和异体肾脏一样,有可能受到患者自身免疫系统的排斥。另一方面则与由此引起的伦理道德方面的争论有关。在批评者眼中,这种提取培养干细胞的行为无异于谋杀。干细胞源自生命最初阶段的胚胎,胚胎来自受精卵。一个卵子和一个精子结合构成受精卵,5天之内,受精卵发育成由约150个细胞组成的胚泡,在这簇胚泡中含有一部分最终将长成除胚盘之外的所有身体组织的“多能”细胞。而研究人员正是在这一阶段提取胚泡最里面的部分,在合适的实验条件下培养干细胞。那么,有没有什么办法可以在不牺牲胚胎的情况下培养干细胞?至今还没有。
尽管受到种种限制,近年来干细胞研究还是取得了一些重大突破。2007年11月,日本和美国科学家宣布,他们成功利用成年老鼠的皮肤细胞产生了胚胎阶段的细胞。之后,以人类皮肤细胞产生干细胞的研究也获得了成功。这种由逆转产生的干细胞被叫做诱导多能干细胞,可以转而产生其他多种类型的细胞。这种方法不需要用到胚泡,因此不存在损害胚胎的问题,而且细胞来自患者自身,免疫系统排斥的问题也不复存在。
2008年,美国科学家又前进了一大步:他们发现了一种办法,可以在不损害胚胎的情况下,从一个胚胎细胞中获得整个干细胞系,这个细胞是从介于受精卵和胚泡阶段之间的胚胎中获得的,但仍然具有多能细胞的功能,可以生长成所有各种类型的身体细胞,比如血液细胞、神经组织、肌肉细胞和视网膜细胞。
如今,干细胞疗法正与基因疗法和免疫疗法相结合,加快了前进的步伐。干细胞治疗方法用于治疗白血病和镰状细胞贫血病(就像发生在帕兹蕾身上的故事那样),以及用于皮肤和角膜的修复,已成为现实。一些很有发展前景的研究,比如帕金森氏病、阿尔兹海默症,甚至瘫痪的干细胞治疗研究也取得了进展。还有研究人员正在进行人体器官替换的研究,包括肾、心脏、肺,以及士兵在战斗中失去的手和脚的再生。即使是一些免疫性疾病,电有希望通过干细胞疗法,用健康的免疫细胞代替免疫缺陷细胞进行治疗。更不可思议的是,日本科学家称,干细胞疗法还能在体内再生出替换的器官,因为他们在实验鼠身上进行的牙齿再生实验的成功证实了这种可能性。
任重道远
干细胞研究取得了重大进展,但在其前进道路上仍然障碍重重。举例来说,身体器官再生必须具备三个不可或缺的条件——干细胞,蛋白质,信号分子。其中,信号分子的作用是控制干细胞的生长和发育,它告诉细胞哪边是右哪边是左,应该在哪里变形为血管、神经、肌肉或骨骼,在何时停止生长,等等。如果信号分子发生错误,就会使干细胞疯狂地增生扩散。如果信号错误发生在早期阶段,那么就会长成一堆生长失控的无差别细胞——肿瘤细胞;如果信号错误发生在细胞分化之前,那么生长出来的将不是所需要的骨骼,不是头发,不是皮肤,而是混杂了各种类型细胞的畸胎瘤。癌和畸胎瘤“幽灵”始终困扰着研究人员,使他们不得不谨慎对待每一种干细胞治疗方法。有科学家风趣地说:“谁也不想从眼睛里长出一根骨头或一颗牙齿来。”
目前只有少数人亲身体验了干细胞治疗神奇而强大的威力,曾经几乎因镰状细胞贫血症而陷入绝境的少女帕兹蕾就是其中之一,如今她已经摆脱了困扰她多年的病魔,像她的许多健康的同学一样每天快乐地去上学。脸上绽开着灿烂笑容的帕兹蕾说,如果自己将来不能成为一名歌手,那就去研究海洋生物学。
相关链接
干细胞移植
●2007年,49岁的会计师迪安娜感到她的腿关节开始肿胀疼痛,令她行动困难。与此同时,她 注意到她的手指上的皱纹消失了,像是返老还童似的。短短几个月时间,她的十个手指变得冰凉,皮肤颜色变得极度灰白。再后来,她的肾脏也出问题了。同时还出现了血压升高、呼吸困难的症状。医生诊断她患了全身性硬皮病,这是一种自身免疫性疾病,患者身体产生过多的胶原质,皮肤变得又厚又硬,如果影响到体内的器官,就会成为致命的绝症。
迪安娜在网上寻找治疗机会时遇到了杜克大学的肿癌专家基思沙利文,他正在进行一项将化疗和干细胞疗法结合起来治疗硬皮症的临床试验研究,希望通过化疗摧毁免疫缺陷细胞,再通过骨髓移植注入干细胞,产生健康的免疫系统细胞。
现在,经过沙利文的治疗,迪安娜的病情已有所好转,虽然手指还弯曲伸不直,膝盖还虚弱无力,但身体的很多方面都有所好转。
●2008年,美国科学家桃瑞丝·泰勒和她的研究小组研制出世界上首个能跳动的生物人造心脏,让世界为之震惊。在老鼠实验中,研究人员用蛋白质搭建了一个心形的“脚手架”,然后植入心脏干细胞。泰勒说:“你可以在培养皿中生长出心脏细胞来,但它们没有足以传送血液的泵动力量。”而在这个心形的“脚手架”里,细胞能够有力地跳动,甚至生长出自己的血液供应系统。“真是太美妙了,”她惊叹道,“你可以看到整个血管系统,从动脉到静脉,将血液源源不断地传送给每一个心脏细胞。”
泰勒认为,一个人工起博器,加上一个生物合成人工心脏,可以让医生们为病人进行专门定制的、不会有免疫排斥反应的心脏移植手术,从而拯救那些在无望中等待合适移植心脏的成千上万的心脏病患者。泰勒和她的同事目前正在研究其他生物合成器官,包括肝、肾、肺和胰腺等。
●美国科学家兰扎目前正在研究将干细胞用于失明的预防和治疗。他将从视网膜细胞获得的干细胞植入早期黄斑变性与严重黄斑变性实验鼠的体内,结果使前者几乎恢复了正常视力,使后者的视力得到了提高。
兰扎还对成血血管细胞进行研究和实验,这是一种源自于胚胎的中间型细胞,可生成各种类型的血液细胞和血管细胞。他和他的同事们将这种成血血管细胞注入有血流障碍的实验动物体内,结果使之长出了新的血管。他相信这种成血血管细胞最终可用于修复因心脏病发作而引起的血管破损,恢复糖尿病人腿部的血液循环,避免晚期糖尿病人因坏疽而失去脚趾、脚和腿。
●美国科学家斯蒂芬·巴迪拉克研制出了一种被称为“精灵之尘”的治疗粉末,用于治疗意外断指,可帮助重新长出包括指甲在内的整个手指。巴迪拉克说,他的这种神奇粉末可以为意外断指的病人提供重新生长的“脚手架”。这种干细胞“刺激粉末”目前已成功地应用于心脏、胸部及大脑外层受伤的治疗中。