目的:前期研究已经证实尿液miR-30a-5p、miR-196a及miR-490的水平与局灶节段性肾小球硬化(FSGS)的关系密切,本研究旨在探讨尿液miRNAs水平与FSGS患者激素治疗反应间的关系。方法:同时回顾性和前瞻性分析接受激素治疗的原发性FSGS患者,分别观察治疗前后和随访过程中尿液中miRNAs水平和尿蛋白定量,分析尿液miRNAs与尿蛋白变化之间的规律关系。结果:回顾性分析139例FSGS患者,68例经激素治疗后完全缓解(CR组),71例患者经治疗未完全缓解(non-CR组)。治疗前两组患者的性别、年龄和尿蛋白、血清肌酐、总胆固醇水平相似,尿miR-196a和miR-490水平在两组之间亦无显著差异,CR组的尿miR-30a-5p水平显著低于non-CR组(P=0.03)。尿miR-30a-5p的水平能预测FSGS患者对激素治疗的反应(AUC=0.628,P=0.03)。前瞻性观察了55例FSGS患者,激素治疗8周后33例获得CR,尿miR-30a-5p的表达水平随着蛋白尿的缓解而显著下降(P<0.001);而经激素治疗non-CR患者的尿miR-30a-5p水平则与激素治疗无显著关系。进一步前瞻性观察了22例初治的FSGS患者证实,CR组的尿miR-30a-5p的水平随激素治疗逐渐下降(P<0.001);其下降幅度在4周时即与non-CR组即存在显著差异(P=0.003),同期二组尿蛋白的变化尚无明显差异(P=0.29)。结论:尿miR-30a-5p的水平与FSGS激素治疗反应直接相关,并在治疗过程中于尿蛋白之前出现显著变化,可作为预测FSGS激素治疗效果和预后的标志物。