比较非血缘脐血干细胞移植（UCBT）与同胞HLA全相合供者造血干细胞移植（MSD-HSCT）治疗骨髓增生异常综合征伴原始细胞增多（MDS-EB）和急性髓系白血病伴骨髓增生异常相关改变（AML-MRC）的临床疗效。
方法回顾性分析2011年2月至2017年12月接受UCBT/MSD-HSCT的MDS-EB/AML-MRC患者64例，其中MDS-EB 38例，AML-MRC 26例。
结果①与MSD-HSCT组比较，UCBT组AML-MRC患者比例较高[52.8%（19/36）对25.0%（7/28），P=0.025]，中位年龄较低[13（1.5~52）岁对32（10~57）岁，P=0.001]。②UCBT组与MSD-HSCT组+42 d粒细胞植入率均为100%，中位植入时间分别为17.5（11~31）d、11.5（10~20）d；UCBT组+100 d血小板植入率为91.4%，中位植入时间为40（15~96）d，MSD-HSCT组+100 d血小板植入率为100.0%，中位植入时间为15（11~43）d。③UCBT组和MSD-HSCT组比较，+100 dⅡ~Ⅳ度、Ⅲ/Ⅳ度急性GVHD累积发生率、180 d移植相关死亡率、3年累积复发率、3年总生存率和3年无病生存率差异均无统计学意义（P>0.05）。④UCBT组3年慢性GVHD、重度慢性GVHD的累积发生率均低于MSD-HSCT组[28.3%（95% CI 13.4%~45.3%）对67.9%（95%CI 46.1%~82.4%），P=0.002；10.3%（95%CI 2.5%~24.8%）对50.0%（95%CI 30.0%~67.1%），P<0.001]；UCBT组3年无严重急慢性GVHD及无复发生存（GRFS）率明显高于MSD-HSCT组[55.0%（95%CI 36.0%~70.6%）对28.6%（95%CI 13.5%~45.6%），P=0.038]。
结论UCBT治疗MDS-EB/AML-MRC患者可获得比MSD-HSCT更好的移植后生存质量。