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＜正＞β-地中海贫血（简称β-地贫）是因β-珠蛋白链缺失引起溶血和无效红细胞生成的单基因遗传病。正常情况下，胎儿在出生时γ-珠蛋白基因沉默，而成年β-珠蛋白基因开始表达。若胎儿γ-珠蛋白基因终身持续表达，便可缓解因β-珠蛋白基因缺乏而引起的贫血。因此治疗性的激活γ-珠蛋白基因成为研究的重点。
基于CRISPR技术的β-地中海贫血基因编辑的研究进展
【摘 要】
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＜正＞β-地中海贫血（简称β-地贫）是因β-珠蛋白链缺失引起溶血和无效红细胞生成的单基因遗传病。正常情况下，胎儿在出生时γ-珠蛋白基因沉默，而成年β-珠蛋白基因开始表达。若胎儿γ-珠蛋白基因终身持续表达，便可缓解因β-珠蛋白基因缺乏而引起的贫血。因此治疗性的激活γ-珠蛋白基因成为研究的重点。
【机 构】
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右江民族医学院附属医院检验科
【出 处】
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右江医学
【发表日期】
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2022年11期
【基金项目】
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国家自然科学基金（81960303）； 百色市科学研究与技术开发计划课题（百科20211811）； 右江民族医学院附属医院2019年度高层次人才科研项目（R20196319）；
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