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脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传神经肌肉疾病,因运动神经元存活基因(SMN)1缺失/变异导致SMN蛋白缺乏致病,临床表现为......
多发性硬化（MS）是一种慢性进展性疾病，可见躯体和心理功能障碍症状，对生活质量产生严重负面影响。生活质量是常用的患者报告结局（PRO）指......
疾病修正治疗(disease-modifying treatment,DMT)是多发性硬化(multiple sclerosis,MS)患者缓解期的标准治疗。目前上市的所有DMT......
