非病毒载体相关论文
线粒体单基因突变罕见病是一组由单个线粒体基因突变而引发的疾病,具有病情严重、诊断困难、治愈率低等特点;其中有些疾病甚至会致残......
期刊
基因治疗从基因水平上对疾病进行干预已备受关注,阳离子脂质体作为一种非病毒载体,因其制备简单,可降解性等特点,可作为基因治疗的有效......
小干扰RNA(si RNA)作为RNA干扰技术的重要效应分子,具有治疗多种疾病的巨大潜力。目前已有3款si RNA药物获得美国食品药品监督管理局......
CRISPR/Cas9基因编辑技术已成为基因治疗领域最有前景的工具。在临床应用中,对CRISPR/Cas9进行安全有效的递送一直是亟待解决的问题......
期刊
利用基因工程操作技术克隆了4个分别含有表达产物为147个氨基酸的酵母转录激活因子核苷酸序列和(或)核定位信号(NLS)和(或)Ⅰ型人免疫缺......
基因治疗是针对基因异常相关疾病的终极治疗技术,各种具有不同机制的核酸药物的出现为基因治疗带来了更多的可能性.但是,由于存在......
遗传性视网膜变性(IRD)发病机制复杂多样,常常导致不可逆盲,目前尚缺乏有效的治疗方法。近年来,针对IRD的基因治疗显示出广阔的应用前......
基因治疗的关键之一是载体,聚乙烯亚胺(PEI)是重要的肿瘤基因治疗转导载体,在非病毒载体的研究中有重要的地位.聚乙烯亚胺有较强的......
目的利用超声靶向微泡破坏(UTMD)技术联合核定位信号(NLS)肽构建亲核型基因转染体系以提高人血管生成素-1(hAng-1)基因体内转染效......
HBV持续感染是导致慢性肝炎后肝硬化、肝细胞癌等疾病的重要原因,尚缺乏能彻底治疗的手段.基因治疗是近年迅速发展的一种治疗HBV感......
目的研究非病毒载体脂质体、人工合成多聚物对基因治疗体内实验的方法,以期筛选出能提高基因治疗体内实验方法表达效率的理想载体.......
目的:研制一种具有调节宿主免疫系统,同时又能包装核酸进入肿瘤细胞的新型蛋白质载体。方法:利用基因工程技术,将人乙肝病毒核心抗......
自2006年诱导多能干细胞(iPS)技术诞生以来,采用病毒等载体进行的诱导方法已取得了成功.但是,其致瘤性的影响限制了病毒载体的推广......
非病毒载体具有质量可控、携带能力高和免疫原性低等优点,但存在转染效率低的致命缺陷,限制了广泛应用.本研究采用计算机模拟设计......
作为基因治疗一个关键环节,转基因载体仍是研究的一个瓶颈。由于病毒载体的安全性隐患,用化学方法构建非病毒基因输送体系成为理想的......
目的:为提高非病毒载体转染细胞后的基因表达水平并延长表达时间,并为骨髓间充质干细胞(MSC)生长创造更好的环境,以期用于软骨损伤......
目的神经病理性疼痛的治疗是临床工作中日益受到重视而又棘手的问题,目前实施的各种治疗方法都存在一定的局限性。转基因镇痛是将外......
神经系统自身免疫性疾病是以免疫细胞、免疫分子等攻击神经系统为主要病理机制的疾病,可发生于中枢、周围神经系统及神经-肌肉接头......
目前临床医学面临重大的治疗难题,如恶性肿瘤、心脑血管疾病、神经系统疾病以及病毒性流行病等,随着分子生物学和基因工程技术的发......
当下,在全世界对控制和预防艾滋病病毒(Human immunodeficiency virus,HIV)感染工作中尚无完全有效手段的前提下,要有效的预防并控......
学位
目的:观察聚乙烯亚胺(polyethyleneimine,PEI)包裹的氧化铁磁性纳米颗粒polyMAG-1000体外介导TRAIL基因对乳腺癌的抑瘤效果,并观察其......
动脉粥样硬化有关的疾病是导致死亡最主要的原因,其血管存在不同程度的损伤。研究发现血管损伤后,血管平滑肌细胞由静止的、分化状态......
该研究选择壳聚糖为载体材料,旨在研制壳聚糖纳米粒基因递送系统.采用单凝聚法制备了壳聚糖空白纳米粒.考察了壳聚糖浓度、硫酸钠......
聚阳离子非病毒载体具有性质稳定、无免疫源性、携载基因容量大、结构可灵活修饰以及易于制备等优点,目前正受到越来越多研究者的......
近年来,嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)在肿瘤治疗领域表现出前所未有的疗效,对恶性B细胞肿瘤更是颠覆性突破。然而,临床研究发现,CAR-T......
基因治疗是一种将核酸作为药物输送到特定细胞或组织以达到修复缺陷基因及治疗疾病的方法。目前,在基因传递领域发展高效低毒的非......
非病毒载体相比病毒载体具有一些优势:耐受性、相关的自身缺陷或诱导中和抗体反应性及载体构建和鉴定的简便性。实验利用流体力学注......
研究背景及目的 非病毒载体不能在基因治疗中被广泛应用的一个主要原因是目的基因的短暂表达。Chen等的研究发现即使质粒DNA没......
壳聚糖是一种天然的阳离子多糖,具有良好的生物相容性,生物降解性,低免疫原性以及无毒性的优点。壳聚糖通过静电作用可以与DNA形成......
基因治疗的成功有赖于高效、安全和靶向的载体系统,将目标DNA转移至靶细胞核内进行表达。磁性纳米颗粒可在外加磁场的作用下,将DNA快......
本文主要研究了壳聚糖及烷基化壳聚糖/DNA聚电解质复合物的性质以及此复合物介导的基因转染,主要内容包括以下三个方面:以多种手段对......
本工作制备了温度敏感性载体聚异丙基丙烯酰胺-聚精氨酸缀合物(PNIPArg),考察了PNIPArg和质粒DNA的相互作用,研究了不同温度下PNIP......
RNA干扰(RNA interference,RNAi)是普遍存在于真核生物体内的一种能够对特定的mRNA序列进行降解的转录后调控机制。在包括肝癌在内......
跨膜屏障是非病毒转基因载体在基因转染中面临的主要障碍。为了设计一种可有效跨越细胞膜屏障的转基因载体,本文将胍基引入支化聚......
近年来,由于基因治疗在替代功能障碍基因和肿瘤治疗方面的潜在应用前景而备受关注。基因治疗的关键问题之一在于开发安全、高效的......
本文选用从甲壳类动物中提取的天然无毒、可生物降解、具有良好生物相容性的带正电荷高分子材料—壳聚糖作为载体,制备了载DNA疫苗......
背景:基因治疗是指通过一定的方法将外源DNA分子导入病人体细胞并有效表达,从而纠正缺陷性状和表型,达到治疗疾病的目的。目前应用于......
基因治疗是一种通过将体外的核酸物质作为药物输送到特定的细胞或组织来修复体内缺陷基因而达到治疗疾病目的的一种医疗手段,可以......
学位
基因治疗所要解决的首要问题是如何将目的基因有效导入病变部位细胞,并使其安全、高效地表达。由于非病毒载体的毒性小,安全性高,......
本文主要探讨了几种修饰方法对提高聚乙烯亚胺(PEI)及其衍生物基因载体细胞转染效率的影响。在各种非病毒载体中,25kDa分枝型PEI是......
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,从而达到治疗目的。但是,目前基因治疗遇到诸多挑战......
背景:干细胞基因治疗有望为许多重大疾病治疗方法的发展带来突破。基因转移载体和靶细胞是基因治疗的两个关键因素。本室开发了一......