二期癌症临床试验的最优缩减三阶段设计

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二期癌症临床设计最开始用于评价新药剂或者给药方案的疗效。如果早期的结果清晰地表明新药剂无效或者不是有前途的,值得进一步研究的,那么出于道德和实际应用的考虑,通常会要求提前终止二期试验。三阶段设计由多个学者的努力得到了发展。例如Ensign et al.[2]的三阶段设计就限制了第一阶段,Chen的三阶段设计就没有限制,Chen和Shan的三阶段设计允许提前终止无论是有充足的或者缺乏的有效性。然而这些三阶段设计对于有希望的新药仍然需要一个长的观察期。因此,我们拓展了Chi and Chens[5]缩减的二阶段设计到三阶段设计。文献提到的设计和建议的最优缩减的三阶段设计的对比表明,当改进是稳健时,应用Phatak and Bhatt[6]文章中的缩减抽样程序所可以得到期望样本量的显著减少。此外,可以观察到缩减的三阶段设计值得实际的应用,特别当试验药物是无效的时候。
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