【摘 要】
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背景急性髓系白血病（Acute myeloid leukemia,AML）是一种血液系统恶性肿瘤。规范化的化疗及造血干细胞移植可显著提高患者生存期。但在真实世界中因患者的依从性及自身经济原因,仅有部分患者规则化疗,仍有相当一部分不规则化疗。经过化疗后获得缓解有选择造血干细胞移植,大部分不选择造血干细胞移植。本研究通过回顾性分析,比较不同治疗选择对患者治疗预后的影响,为临床个体化治疗提供更多依据。目
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背景急性髓系白血病（Acute myeloid leukemia,AML）是一种血液系统恶性肿瘤。规范化的化疗及造血干细胞移植可显著提高患者生存期。但在真实世界中因患者的依从性及自身经济原因,仅有部分患者规则化疗,仍有相当一部分不规则化疗。经过化疗后获得缓解有选择造血干细胞移植,大部分不选择造血干细胞移植。本研究通过回顾性分析,比较不同治疗选择对患者治疗预后的影响,为临床个体化治疗提供更多依据。目的分析真实世界三种治疗选择,即规则化疗、不规则化疗、缓解后是否移植对成人AML（非M3型）患者生存结局的影响。方法收集2015年1月至2020年1月在福建医科大学附属协和医院收治的644例初治AML（非M3型）患者。根据治疗依从性不同分为规则化疗组、不规则化疗组、缓解后造血干细胞移植组,比较三组患者的完全缓解率、复发率、无进展生存时间（progression-free survival,PFS）及总生存时间（overall surviv al,OS）等指标。进一步根据遗传学及分子学预后分层进行亚组分析,预后良好、预后中等、预后不良组,分析各亚组生存情况。结果1.规则化疗组与不规则化疗组完全缓解率分别为60.77%,35.87%,两组间差异有统计学意义（P<0.05）;不规则化疗组、规则化疗组、移植组三组复发率分别为48.67%、39.87%、4.34%,三组间差异有统计学意义。2.规则化疗组中位OS为11（0.5-67）个月,5年OS率为29%;移植组中位OS为28（8-70）个月,5年OS率为74%;不规则化疗组中位OS为9（0.3-70）个月,5年OS率为4%。三组OS差异有统计学意义。3.进一步亚组分析,预后分层良好中规则化疗组中位OS为15.5（0.5-65）个月,5年0S率达54%;移植组中位OS为32.5（10-70）个月,5年OS率达86%;不规则化疗组中位OS为9.5（0.3-46）个月。预后分层中等中规则化疗组中位OS为13（0.5-67）个月,5年OS率达26%;移植组中位OS为38（10-70）个月,5年OS率达78%;不规则化疗组中位OS为10（0.3-51）个月。预后分层不良中规则化疗组中位OS为9（0.5-67）个月,5年OS率达23%;移植组中位OS为26（8-62）个月,5年OS率达72%;不规则化疗组中位OS为9（0.3-70）个月,5年OS率达2%。三种预后分层的组间差异均有统计学意义。4.根据年龄进行分组,青年（<60岁）组中位OS为12（0.3-70）个月,5年OS率为27%;老年（≥60岁）组中位OS为6（0.3-60）个月,5年OS率为6%;两组间差异有统计学意义。5.规则化疗组中位PFS为10（0.5-67）个月,5年PFS率为29%;移植组中位PFS为27（8-70）个月,5年PFS率为77%;不规则化疗组中位PFS为7.5（0.3-70）个月,5年PFS率为6%。三组间PFS差异有统计学意义。结论成人AML治疗生存现状分析,造血干细胞移植远期生存最优,规则化疗次之,不规则化疗最差。预后分层是基于规则化疗的前提下,不规则化疗抵消了预后良好的优势,但移植可以克服预后不良的劣势。即使是预后良好,移植也更具优势。故造血干细胞移植是治疗AML的最佳选择,AML的治疗应该全程化。老年人较青年人远期生存率低,预后不良,有待于优化个体化化疗治疗方案,提高依从性及疗效。
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