研究背景 目前异基因造血干细胞移植术是国内外公认为唯一能治愈输血依赖型地中海贫血的治疗,而是否有必要在造血干细胞移植术之前行脾切除术,目前暂无明确定论,本研究通过比较我们移植中心近年来重型地中海贫血的患者在造血干细胞移植前进行了脾切除和未进行脾切除两者在相关参数上是否有统计学差异。可对未来是否行脾切除术有一定参考价值。目的 通过回顾性研究,评估地贫患儿移植前行脾切除术与未行脾切除术之间是否有统计学差异。并进一步探讨移植前行脾切除术患儿与未脾切除两者移植效果及并发症发生情况及远期预后。方法 纳入2010年8月至2018年12月之间的92名（33例切脾患者和59例未切脾患者）进行回顾性分析及总结。随访至2021年9月1日,中位随访时间为61.5个月。采用SPSS 25.0统计软件进行统计学分析。两组间年龄、性别、移植前铁蛋白采用两独立样本t检验。两组间外周血干细胞、骨髓、脐血单个核输注量和CD34+输注量,三系植入时间、输血量之间比较采用Mann-Whitney U检验。切脾组与未切脾组及组间率如地贫分度分布率、干细胞来源、败血症发生率、感染发生率、急慢性GVHD发生率的比较采用卡方检验（当所有T≥5,用Pearson卡方,当有1≤T＜5时用矫正卡方或Fisher确切概率法,T＜1时用Fisher确切概率法）。采用Kaplan-Meier法评估患儿的OS和EFS并绘制生存曲线。组间患者OS和EFS的比较采用log-rank检验。采用Cox回归分析协变量对OS和EFS率的影响。P＜0.05为差异有统计学意义,所有P值均为双侧检验。结论 切脾组总体生存率为93.8±4.2%,移植相关死亡率为6.2%,无地贫存活率为87±5.8%,排斥发生率为6.06%;未切脾组总体生存率为96.6±2.4%,移植相关死亡率为3.4%,无地贫存活率为90.9±5.9%,排斥发生率为0%。移植前行脾切除术对移植后OS和TFS无显著影响,对植入和发生排斥反应也无显著影响。脾切除术有助于中性粒细胞更快植入,使输注红细胞、血小板的需求减少,但在血红蛋白和血小板植入时间上无显著影响;在并发症的发生上,移植前切除脾脏会增加发生败血症的风险,以革兰阴性菌为主;但在总体感染率包括细菌感染、病毒感染、真菌感染方面无显著影响。切脾年龄对移植后败血症的发生率并无显著影响。两组在发生急慢性移植物抗宿主病的发生率上无明显统计学差异。并在发生肝静脉闭塞病的风险上无明显差异。两组无一例发生血栓及肺动脉高压。