目的急性淋巴细胞白血病(ALL)是儿童最常见恶性肿瘤,本研究纳入应用SCMC-ALL-2005方案的婴幼儿ALL,综合分析婴幼儿ALL的远期治疗疗效与转归,探索患儿预后不良因素,并以2009年5月1日为界点,比较分析应用SCMC-ALL-2005初始方案和SCMC-ALL-2005修正方案的患儿的远期疗效,以期待进一步提高中国婴幼儿ALL治疗疗效,从而改善预后。方法收集应用SCMC-ALL-2005方案的中国5家儿童血液病中心自2005年5月1日至2014年12月31日所有符合入组标准的初诊婴幼儿ALL患儿的临床相关资料,包括初诊年龄、性别、起病时WBC计数、骨髓MICM分型、治疗反应(开始治疗第8天泼尼松诱导试验结果、诱导治疗第19天骨髓缓解情况、诱导治疗第35天是否缓解、诱导巩固治疗第35天及55天MRD检测结果)等临床资料,通过住院部、门诊、电话了解患儿治疗缓解及生存情况。应用SPSS 17.0软件对303例婴幼儿ALL患儿长期随访临床资料建立数据库并进行数据分析,EFS、OS和CIR采用Kaplan-Meier法绘制生存曲线,单因素预后分析采用对数秩Log-Rank卡方检验法进行组间生存分析比较,根据筛选出的预后相关因素(P值<0.1)进入COX比例风险回归模型进行多因素分析,P值<0.05代表差异有统计学意义。并以2009年5月1日为界点,对应用SCMC-ALL-2005初始方案和SCMC-ALL-2005修正方案的不同危险度分组患儿进行长期生存分析比较。结果1、随访时间截止至2017年12月31日,中位随访时间为72.0(2.0~152.7)个月。6例(2%)诱导治疗第35天缓解失败,14例(4.6%)主动放弃;62例(20.5%)复发,中位复发时间为18.9(2.3~85.0)个月;41例(13.5%)死亡。303例入组患儿10年OS为(73.3±2.9)%、10年EFS为(68.4±2.9)%、10年CIR为(24.1±2.8)%。不同危险度分组10年EFS具有明显差异(P<0.01),其中LR为(79.9±4.5)%、IR为(66.4±3.7)%、HR为(23.5±10.3)%。2、起病年龄<1岁、WBC计数≥50×10~9/l、泼尼松反应不良、诱导巩固治疗第55天MRD高水平是提示预后不良的独立危险因素(P值均<0.05)。3、应用SCMC-ALL-2005初始方案的104例患儿10年OS为(62.4±5.0)%,而应用SCMC-ALL-2005修正方案的199例患儿10年OS为(80.9±2.8)%,SCMC-ALL-2005修正方案治疗婴幼儿ALL10年OS优于初始方案,差异具有统计学意义(P<0.05)。应用SCMC-ALL-2005修正方案的IR患儿10年EFS明显高于应用初始方案的IR患儿(P<0.05)。结论SCMC-ALL-2005多中心临床方案应用于婴幼儿较为ALL总体疗效较为满意;有助于多中心ALL诊疗方案在全国范围内进行应用推广;SCMC-ALL-2005修正方案整体疗效优于SCMC-ALL-2005初始方案;起病年龄<1岁、初诊WBC计数≥50×10 ~9/l、泼尼松反应不良、诱导巩固治疗第55天MRD高水平是影响婴幼儿ALL10年EFS的独立预后不良因素。