探讨儿童急性髓系白血病M₄/M₅亚型的临床疗效及预后相关因素。

回顾性分析2009年1月至2014年12月上海市儿童医院收治的M₄/M₅亚型患儿临床资料，进行远期疗效、预后及复发因素分析。

收集符合诊断的46例患儿临床资料，其中38例接受2个疗程以上治疗并纳入统计，其中男22例，女16例；M₄ 19例，M₅ 19例；中位年龄5岁。5年总体生存(OS)率为(57.7±9.3)%，5年无事件生存(EFS)率为(47.2±8.9)%，M₄ 5年EFS率为(52.4±12.7)%，M₅ 5年EFS率为(45.4±11.9)%。按国际危险度分层比较：预后良好、预后中等和预后不良组5年EFS率分别为(77.2±12.4)%、(49.5±14.9)%和(25.0±19.8)%，差异有统计学意义(χ²＝6.305，P＝0.043)。单因素分析显示髓外浸润、染色体核型、诱导治疗第8天骨髓反应评估、治疗疗程为影响预后的因素(χ²＝4.828、10.178、5.382、4.771，P＝0.028、0.017、0.020、0.029)；多因素分析显示髓外浸润(HR＝5.323，95%CI：1.620～17.490，P＝0.006)、<6个疗程治疗(HR＝6.186，95%CI：1.726～22.176，P＝0.005)是影响生存的独立危险因素。

1．儿童髓系白血病M₄/M₅亚型强化疗和足疗程是提高总体疗效的关键。2.髓外浸润是影响生存和导致复发的主要危险因素。3.初始评估有高危因素伴预后不良患儿建议尽早行造血干细胞移植。