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2013年4月16日,在“世界血友病日”到来之际,全球血友病治疗领域的领先者百特公司携手中国血友病专家学者,共同提出“血有止境,自由人生”的血友病防治新愿景。由政府、医疗机构、患者组织、企业等各方形成合力,进一步完善血友病疾病管理体系,让所有血友病患者都能享有适当的治疗,从而有效控制出血、回归正常和自由的生活。
血友病,是一种因凝血因子缺乏而引起的遗传性出血性疾病,严重者可出现自发性出血,常常需忍受因出血而导致的关节、肌肉疼痛等症状,严重出血甚至可导致死亡。为了避免出血事件发生,血友病患者难以像正常人一样活动,生活质量受到极大的影响。
在全球,血友病的患病率为十万分之五到十。按此计算,我国的血友病患者约有十万人左右。为了提高血友病的诊疗水平、改善药品供应和医疗保障,2009年底卫生部启动了“血友病疾病管理系统”项目,建立了31家全国和省级的血友病病例信息管理中心,加强血友病患者的登记及信息管理,百特公司独家提供500万资金资助。目前,中国实际诊断并正式登记注册的血友病患者人数达1万余人。
2012年底,卫生部门再次发出通知,要求成立省级血友病防治专家组,并建立血友病分级诊疗体系,将血友病诊疗治疗向下渗透,以实现尽早发现、就近治疗。与此同时,将血友病纳入新农合12类大病的保障和救助试点范围。
在我国,血友病患者残疾率、尤其是关节畸形发生率很高。北京儿童医院血液病中心血友病综合治疗组组长吴润晖主任表示,“如果在出血发生之前,能够定期补充凝血因子、使其在血液里保持一定浓度,患者就能够像正常人一样生活。尤其是针对儿童患者,良好的预防治疗可极大减少出血的次数,避免因出血而造成的对关节的损害,致残率也会极大降低”。
由于治疗经济负担大、凝血因子供应短缺,目前只有很少比例的中国患儿采用预防治疗,且基本上是低剂量、短期的预防治疗。南方医院血液科主任孙竞教授介绍,“目前国产的凝血八因子产品都是从血浆中提取,而我国血浆供应一直非常紧张。长期大量使用血液制品还存在着病毒感染风险,血友病患者同时也是丙肝和艾滋病的高发人群。因此,自上世纪90年代中期以后,国际上血友病治疗就转为以重组产品为主。重组产品不受血浆采浆量限制,能够缓解药品供应紧张,并避免血源性病毒感染的发生。”
目前,全球使用量最大的第三代重组人凝血八因子(百因止)已获得我国药监部门批准,今年将正式用于血友病临床治疗。百因止已在全球58个国家获得批准上市,上市十年以来,已有超过130亿单位的使用量(截止2012年10月31日),帮助数以万计的患者实现“血有止境”的目标。
血友病,是一种因凝血因子缺乏而引起的遗传性出血性疾病,严重者可出现自发性出血,常常需忍受因出血而导致的关节、肌肉疼痛等症状,严重出血甚至可导致死亡。为了避免出血事件发生,血友病患者难以像正常人一样活动,生活质量受到极大的影响。
在全球,血友病的患病率为十万分之五到十。按此计算,我国的血友病患者约有十万人左右。为了提高血友病的诊疗水平、改善药品供应和医疗保障,2009年底卫生部启动了“血友病疾病管理系统”项目,建立了31家全国和省级的血友病病例信息管理中心,加强血友病患者的登记及信息管理,百特公司独家提供500万资金资助。目前,中国实际诊断并正式登记注册的血友病患者人数达1万余人。
2012年底,卫生部门再次发出通知,要求成立省级血友病防治专家组,并建立血友病分级诊疗体系,将血友病诊疗治疗向下渗透,以实现尽早发现、就近治疗。与此同时,将血友病纳入新农合12类大病的保障和救助试点范围。
在我国,血友病患者残疾率、尤其是关节畸形发生率很高。北京儿童医院血液病中心血友病综合治疗组组长吴润晖主任表示,“如果在出血发生之前,能够定期补充凝血因子、使其在血液里保持一定浓度,患者就能够像正常人一样生活。尤其是针对儿童患者,良好的预防治疗可极大减少出血的次数,避免因出血而造成的对关节的损害,致残率也会极大降低”。
由于治疗经济负担大、凝血因子供应短缺,目前只有很少比例的中国患儿采用预防治疗,且基本上是低剂量、短期的预防治疗。南方医院血液科主任孙竞教授介绍,“目前国产的凝血八因子产品都是从血浆中提取,而我国血浆供应一直非常紧张。长期大量使用血液制品还存在着病毒感染风险,血友病患者同时也是丙肝和艾滋病的高发人群。因此,自上世纪90年代中期以后,国际上血友病治疗就转为以重组产品为主。重组产品不受血浆采浆量限制,能够缓解药品供应紧张,并避免血源性病毒感染的发生。”
目前,全球使用量最大的第三代重组人凝血八因子(百因止)已获得我国药监部门批准,今年将正式用于血友病临床治疗。百因止已在全球58个国家获得批准上市,上市十年以来,已有超过130亿单位的使用量(截止2012年10月31日),帮助数以万计的患者实现“血有止境”的目标。