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分子研究已经成为生物和临床医学研究不可缺少的部分,对疾病的分子和遗传机制研究的深化促进了对疾病发生机制的认识,并为疾病的诊断、治疗及预防提供了新的启示.人类疾病按分子机制可分为单基因性、复合基因性及获得性基因疾病.基因治疗据此可分为4种:基因替代、基因增强、基因阻断和基因疫苗.目前基因治疗在多方面取得了显著进展,但其靶向性和安全性在用于临床治疗前尚待进一步研究.胃肠道和肝脏疾病的分子诊断将来会成为处理病人的一部分,并完善现有诊断、治疗及预防策略.