儿童非重型再生障碍性贫血诊治进展

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获得性再生障碍性贫血(AA)是一组表现为骨髓造血功能衰竭和全血细胞减少的异质性疾病。诊断时必须与先天性AA,如范可尼贫血、先天性角化不良、Shwachman-Diamond综合征等相鉴别。输血依赖非重型AA与重型AA(SAA)、极重型AA(VSAA)一样,如果存在家庭HLA相合(MFD)供者应首选造血干细胞移植,而抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素(CsA)治疗是无MFD供者患者的一线选择。对于非输血依赖非重型AA的治疗,多数血液学专家认为无需治疗仅给予支持治疗或观察,但部分研究显示经免疫抑制治疗后出现输血依赖和SAA进展率明显降低,因此有必要进行临床多中心研究。

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