【摘 要】
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重组腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)具有弱免疫源性、可介导治疗基因长期稳定表达等优势,使其被公认为基因治疗的理想载体之一。目前临床研究广泛采用的AAV-2血清型
【机 构】
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中国药品生物制品检定所; 中国药品生物制品检定所 北京100050; 北京100050;
【基金项目】
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国家高技术研究发展(863)计划资助项目(No.2003AA2Z3480)~~
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重组腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)具有弱免疫源性、可介导治疗基因长期稳定表达等优势,使其被公认为基因治疗的理想载体之一。目前临床研究广泛采用的AAV-2血清型载体对部分靶器官和组织的转导效率不十分理想,同时AAV-2中和抗体会干扰此型载体介导的基因转移效率。为了克服上述不足,众多学者将开展了针对其他7种天然血清型AAV(AAV-1,AAV-3至AAV-8)的研究。研究表明这些新型载体的组织亲嗜性和针对同一靶器官的转导效率与AAV-2不同,并且规避了AAV-2免疫应答对载体介导基因转移效率的影响。在视网膜中AAV-1、AAV-5的表达检出较早,表达水平高于AAV-2;AAV-5在胰腺的表达水平也明显高于AAV-2;AAV-4,AAV-5在中枢神经系统的转导效率和表达水平均显著高于AAV-2,并且表达不仅局限于注射部位;AAV-1,3,4,5,7型载体在肌肉的表达水平均超过AAV-2,其中又以AAV-1最为显著;肺组织中AAV-1,5,6型的表达较高,其中AAV-5表达量又高于AAV-1和AAV-6;而肝脏表达水平由高到低的先后顺序为AAV-1>AAV-5>AAV-3>AAV-2。这些研究均提示了新型AAV载体在基因治疗研究和应用领域的巨大潜力。
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