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目的:观察和评价神经节苷脂(ganglioside,GM1)治疗新生儿缺氧缺血性脑病(Hypoxic ischemic encephalopathy,HIE)的临床疗效,监测各项指标的变化,并定期随访神经系统发育情况,采用回顾性研究进行分析,为神经节苷脂治疗新生儿缺氧缺血性脑病提供一定的参考与借鉴。方法:选择2010年01月到2015年05月南通市妇幼保健医院新生儿科住院64例中度HIE患儿,随机分为治疗组和对照组,每组各32例,两组患儿均采用常规治疗,保持相对恒定的环境温度[1],并维持患儿内环境稳定,经家属知情同意,治疗组加用单唾液酸四己糖神经节苷脂(GML)10mg,1次/d。对照组加用胞二磷胆碱0.125g,1次/d。两组均于诊断明确后第1天用药,疗程均为7d。两组患儿于治疗前后行新生儿神经行为(NBNA,Neonatal nerve behavior Assessment)评分,且于用药后第1天、第8天采用酶联免疫吸附法(ELISA,enzyme-linked immuno sorbent assay)检测血清中TNF-α(Tumor Necrosis Factor-α,肿瘤坏死因子-α)及IL-6(interleukin-6,白介素-6)的浓度。观察两组患儿治疗前后临床疗效和NBNA评分及血清TNF-α及IL-6的浓度的变化。定期随访存活的两组患儿神经系统发育情况至1岁,采取(0-1岁)52项神经运动检查进行评估,采取回顾性研究分析神经节苷脂的远期疗效。结果:治疗组总有效率明显高于对照组(P<0.05)。治疗组治疗后NBNA评分与对照组比较明显升高(P<0.05)。治疗组治疗后意识恢复时间、肌张力恢复时间和原始反射恢复时间明显短于对照组(P<0.05)。治疗组治疗后血清TNF-α、IL-6明显低于对照组,差异显着(P<0.05)。TNF-α与NBNA评分成负相关(P<0.05),IL-6与NBNA评分亦成负相关(P<0.05)。治疗组2组在52项神经系统检查中的通过率均高于对照组,特别是治疗组的早期干预组通过率达87.5%,减少患儿致残率,提高患儿及其家庭生活质量。结论:1.GM1治疗HIE的近期临床疗效优于胞二磷胆碱;2.GM1可能通过抑制HIE患儿血清TNF-α、IL-6水平,从而减轻脑损伤;3.血清TNF-α、IL-6可作为HIE临床预后的生化参考指标;4.GM1治疗后,早期干预可以提高HIE患儿的生活质量。