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目的:为评估环孢素A联合糖皮质激素治疗成人获得性单纯红细胞再生障碍(PRCA)疗效是否优于单用环孢素A(CsA)或单用糖皮质激素(CS)。方法:本文回顾性分析了从2009年10月起至今76例成人获得性纯红再障患者临床资料,并分析了初始治疗方案、疗效、起效时间、复发、疗效及死亡影响因素。结果:76例患者中,可评价病例为70例(6例患者失访)。20例患者接受CsA治疗,19例接受CS治疗,31例患者接受CsA联合CS治疗,三组患者初始治疗有效率分别为75.0%,42.1%,71.0%。含CsA组(包括单用CsA组和CsA联合CS组)CR率及有效率均高于单用CS组(52.9%vs 21.1%,P=0.017;72.6%vs 42.1%,P=0.018)。单用CsA组与单用CS组比较,有效率和CR率均无明显差异(75.0%vs 42.1%,P=0.054;40.0%vs 21.1%,P=0.301)。CsA联合CS的CR率和有效率均高于单用CS组(61.3%vs 21.1%,P=0.006;71.0%vs 42.1%,P=0.043)。此外,CsA联合CS组比单用CS或单用CsA组可更快诱导获得CR(P=0.014)。共27例患者由于减药或停药复发,其中19例患者通过加量原方案或者更换其他方案后再次缓解。Logistic回归单因素及多因素分析发现,含CsA组有效率高于单CS组(P=0.004,P=0.022)。单因素分析中,初始CR率与年龄(P=0.035)、性别(P=0.035)、初始治疗方案(CsA+CS组vs单CS组)(P=0.01)均有关;多因素分析发现,CsA+CS组初始CR率高于单CS组(P=0.024),原发性PRCA初始CR率高于继发性PRCA(P=0.023)。诱导治疗疗效可能为影响纯红再障患者死亡的相关因素(P=0.012)。结论:成人获得性纯红再障的治疗中,CsA联合CS可更好、更快诱导获得CR。CsA联合CS治疗较单用CS,原发性PRCA较继发性PRCA获得更高的CR率。减药或停药是复发最主要原因。诱导治疗疗效可能为影响纯红再障患者死亡的相关因素。