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目的研究500mg利妥昔单抗单次用于一线治疗无效的原发免疫性血小板减少症患者的临床疗效性及安全性,并进行预后分析。为优化利妥昔单抗的治疗,探索其用于ITP的最佳治疗方案,减少不良反应,提高患者依从性,降低治疗费用提供依据。资料与方法1.病例收集:连续收集2010年1月-2016年8月就诊于山东大学齐鲁医院血液科,应用ITP二线治疗药物利妥昔单抗500mg单次治疗方案的患者资料。2.研究方法:最终筛选出符合纳入标准的入组病例71例,主要治疗:静脉滴注利妥昔单抗(RTX)500mg一次,辅助治疗:静脉用丙种球蛋白(IVIg)5～10g每个月,连用6～8个月。收集给药前患者的基本信息,记录给药后至少随访6个月及以上的研究相关信息。观察与评估患者用药后的疗效性及安全性,并按照治疗效果将患者分组,进行该方案有效性与年龄、性别、体表面积(BSA)、疾病分期等因素的相关性研究,进一步评估该方案有效性与上述何种因素有统计学相关性。3.观察指标:①完全反应(CR)②有效(R)③无效(NR)④复发⑤起效时间⑥不良反应⑦有效持续时间。4.统计方法:数据使用SPSS 23.0软件进行统计分析,进行正态性检验和方差齐性检验,符合正态分布的计量资料以平均值土标准差(x土s)表示,釆用t检验,否则以中位数表示,采用秩和检验;对计数资料计算百分比,选择χ2检验,P<0.05认为差异有统计学意义,有效持续时间和无复发生存分数采用Kaplan-Meier法描述,生存曲线的比较分析采用log-rank检验,预测对总有效(CR+R,即OR)和完全反应(CR)的影响因素采用logistic回归。结果1.有效性:71例患者应用该方案治疗后,统计其完全反应(CR)率38.03%(27/71),总有效(OR)率 67.61%(48/71),中位随访时间 17.1(范围为 6.8-91.7)月。治疗开始至随访结束时,共10例患者复发,其中完全反应患者复发2例,最终统计总有效率为53.52%(38/71),有效患者随访结束时无复发生存率为79.17%(38/48)。起效时间:中位起效时间为27.5(范围为16-80)天,最短16天见效,最长80天起效。起效的患者中位有效持续时间为18.9(5.7-90.9)个月。2.安全性:共有15例患者发生不良反应:4例患者为输液反应。4例患者出现胃肠道不适。3例患者出现关节酸疼。2例患者诉乏力。1例患者为给药部位血管性水肿。1例患者末梢感觉异常。未见严重不良反应发生,也未有因不良反应而更改或终止利妥昔单抗治疗的情况。结论1.500mg利妥昔单抗用于糖皮质激素治疗无效或复发的ITP患者其安全性及有效性均可。2.年龄、性别、已有治疗、体重、BSA、血压等均与该治疗方案的有效性不存在相关性,而ITP分期与该治疗方案的有效性存在相关性,即患病时间越短治疗效果相对越好,女性和ITP病程≤12个月可能是CR的优势因素,ITP病程≤12个月患者有效持续时间更长。3.不同BSA值在有效组与无效组之间不存在统计学差异,即RTX的应用可以不考虑个体差异,而给予固定的相同剂量。4.单次给药安全性、有效性与多次给药相当,且其经济性与实际应用性更优,可为RTX的临床应用提供借鉴。