目的:回顾性分析西罗莫司（Sirolimus,SRL）与传统免疫抑制剂——环孢素（Cyclosporin A,CsA）、利妥昔单抗（Rituximab,RTX）治疗原发免疫性血小板减少症（Immune thrombocytopenia,ITP）,探讨这3种方案治疗ITP的近期、远期疗效、起效时间、维持时间、不良反应,并分析三组之间的成本-效果。方法:收集就诊于延边大学附属医院血液内科门诊和住院部的ITP患者75例,时间限定于2012年1月至2022年1月,使用西罗莫司治疗组（SRL组）、环孢素治疗组（CsA组）、利妥昔单抗治疗组（RTX组）各25例。应用SPSS 26.0软件对三组患者的基线资料、近期、远期疗效、反应时间、维持时间、不良反应、经济合理性等进行统计学分析,P＜0.05为差异有统计学意义。结果:1.共纳入75例患者,西罗莫司组、环孢素组、利妥昔单抗组各25例,三组患者基线资料进行对比显示:年龄、性别、ITP持续时间、初治血小板计数（Blood platelet count,BPC）、出血评分、既往治疗方案、血红蛋白计数（Hemoglobin,Hb）和白细胞计数（Leukocyte Count,WBC）之间均无统计学意义（P＞0.05）。75例患者中位出血评分为2分,利用线性相关性检验显示:年龄与出血评分之间无统计学意义（P＞0.05）;初治血小板计数与出血评分之间有统计学意义（P＜0.05）。2.三组近期疗效（1个月）比较:西罗莫司组、环孢素组、利妥昔单抗组总缓解率（Overall response,OR）分别为28%、48%、52%;三组治疗方案的远期疗效示:西罗莫司组第3、6、12个月OR分别为72%、64%、64%;环孢素组第3、6、12个月OR分别为56%、52%、40%;利妥昔单抗组第3、6、12个月OR分别为68%、56%、44%。三组治疗方案近期、远期的总缓解率、完全缓解率（Complete response,CR）、缓解率（Partial response,R）、无效率（No response,NR）均无明显差异（P＞0.05）。3.治疗后近期中位血小板计数观察:西罗莫司组、环孢素组、利妥昔单抗组中位血小板计数分别为24×109/L、28×109/L、28×109/L;治疗后远期中位血小板计数示:西罗莫司组第3、6、12个月中位血小板计数分别为:55×109/L、57×109/L、59×109/L;环孢素组第3、6、12个月中位血小板计数分别为:38×109/L、40×109/L、25×109/L;利妥昔单抗组第3、6、12个月中位血小板计数分别为:51×109/L、47×109/L、26×109/L,三组治疗方案中位血小板计数之间无统计学差异（P＞0.05）。4.西罗莫司组、环孢素组、利妥昔单抗组血小板中位反应时间分别为12周、4周、6周;西罗莫司组、环孢素组、利妥昔单抗组血小板中位维持时间分别为37.5周、31.5周、33.5周。三组患者在血小板中位反应时间、中位维持时间上具有统计学意义（P＜0.05）。5.组间性别、年龄与总缓解率对比无统计学差异（P＞0.05）;初治血小板计数与总缓解率存在统计学差异（P＜0.05）。6.三组回顾性收集不良反应的比较,发现出现肝肾功能损害、感染、出血、胃肠道不良反应、血脂异常、血压升高、过敏反应、多毛症、齿龈增生、黏膜炎无统计学意义（P＞0.05）。7.临床数据应用于经济分析,西罗莫司组总费用（1.33±0.45）万元,环孢素组总费用（1.78±0.43）万元,利妥昔单抗组总费用（3.38±0.69）万元,药品的花费在三种治疗方案中占的比重最大,以三种药物的总成本和第12个月的总缓解率作为疗效判断标准,进行成本-效果分析示,三组方案的C/E分别为208.36、443.54、767.24,根据比较原则表明西罗莫司组的经济合理性较优。结论:1.西罗莫司组治疗原发免疫性血小板减少症的远期疗效优于环孢素组和利妥昔单抗组。2.西罗莫司组用药安全性好且西罗莫司组经济学价值优于环孢素组、利妥昔单抗组。3.初治血小板计数（≥20×109/L）是影响预后的重要因素。