FDA批准新孤儿药Juxtapid治疗罕见胆固醇血症

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2012年12月24日,Aegerion制药宣布,美国FDA批准其药物Juxtapid(Lomitapide)与低脂饮食和其他降脂疗法联合用于纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)的治疗。HoFH是一种罕见的严重的遗传代谢性疾病,患者由于低密度脂蛋白受体(LDL受体)异常,从而导致血清低密度脂蛋白胆固醇(LDL—C)水平异常升高,最终引起动脉硬化、动脉堵塞等冠心病的发生。
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