【摘 要】
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赛诺菲-健赞公司开始Ⅱ/Ⅲ期临床ASCEND试验,用奥利普酶α(olipudase alfa)治疗罕见病成年人酸性鞘磷脂酶缺乏症(acid sphingomyelinase deficiency,ASMD),又称尼曼-皮克病(N
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赛诺菲-健赞公司开始Ⅱ/Ⅲ期临床ASCEND试验,用奥利普酶α(olipudase alfa)治疗罕见病成年人酸性鞘磷脂酶缺乏症(acid sphingomyelinase deficiency,ASMD),又称尼曼-皮克病(Niemann-Pick disease,NPD)。ASMD是溶酶体贮积病,由于酸性鞘磷脂酶缺乏引起鞘磷脂在体内多个器官中累积,常见肝脾肿大、肝功异
Sanofi-Genzyme Company started Phase II / III clinical ASCEND trial, and olipudase alfa was used to treat rare disease adult acid sphingomyelinase deficiency (ASMD), also known as Niemann- Niemann-Pick disease (NPD). ASMD is a lysosomal storage disease, due to the lack of acidic sphingomyelinase caused sphingomyelin accumulation in many organs, common hepatosplenomegaly, liver function
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