基因治疗疼痛通过首期临床试验

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  美国密歇根大学神经病学研究人员通过首期临床试验证明,基因疗法可以使棘手的疼痛得到根本的缓解。
  研究人员在《神经病学年报》上撰文指出,这种叫NP2的新药安全而且耐受性好。通过对治疗患者的疼痛进行评估发现,NP2有很好的止痛效果。
  NP2是一种表达脑啡肽的基因转移载体。研究人员大卫•芬克和同事证明,皮肤注射NP2可以减轻因神经损伤、炎症或癌症引起的疼痛。临床试验中,10名因癌症引起难以忍受疼痛的患者在疼痛部位的皮肤上注射了这种基因转移载体。低剂量注射的患者疼痛减轻的弱,高剂量注射的患者在治疗后4周时间里疼痛缓解了80%以上。 关于这种治疗方法的原理芬克说,NP2注射进皮肤就会被神经系统所吸收,并在疼痛通路上产生和释放一些缓解疼痛的化学物质。
  芬克从事单纯疱疹病毒载体皮肤注射治疗神经系统疾病研究已有20多年。芬兰Diamyd Medical生物技术公司获得这一专利的惟一许可并资助了这次临床试验。
  重组复制缺陷单纯疱疹病毒代表了神经靶药物释放系统(NTDDS)的一个技术平台,它可以用来释放和表达神经系统中的许多基因。与此相关的一种NG2载体在临床前试验中发现可以减轻因神经损伤和糖尿病引起的神经性疼痛。临床前动物模型研究发现,NTDDS基因转移到背根神经节(DRG)使其局部表达神经营养素可以防止多神经病(polyneuropathy)的进展,说明NTDDS也可以用来治疗退行性多神经病。
  研究人员表示,虽然一期临床试验中没有使用安慰剂,但试验所表现出的在缓解疼痛上的剂量依赖性足以给我们鼓舞。
  
  (每日科学)
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