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目的：观察CDK4特异性抑制剂Flavopiridol对突变型C型Niemann-Pick病（npc^-/-）小鼠的治疗作用。方法：采用20、40、60和80nmol／d的Flavopiridol对4周龄的npc小鼠（4只）进行2周侧脑室注射，以DMSO灌注的同龄npc小鼠（4只）为对照组。采用免疫组织化学染色、免疫印记、HE染色和小鼠衣架悬挂试验来进行研究。结果：80nmol／d flavopiridol可以显著减少磷酸化神经丝蛋白SMI31在npc小鼠脑部的表达和病理性球状神经轴突数量，并在一定程度上