反义治疗的原理及在遗传病领域的应用

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反义核酸技术是20世纪70年代末发展起来的系统应用新技术,是针对有害基因,突变基因,非正常基因及过度表达的基因,根据碱基互补原理,用人工或生物合成的特定互补的DNA或RNA序列,导入靶细胞,与体内的DNA或RNA形成杂交双链,从而抑制或封闭目的基因的表达,使其丧失活性,达到基因控制和治疗的目的.在反义核酸技术中应用的分子包括反义RNA、反义DNA、核酶以及最近比较热门的小干扰RNA,但最常用的是反义寡脱氧核苷酸.
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