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晚期胆道肿瘤患者中位生存期不足1年，化疗仍然是其主要治疗手段。近年来，新型分子靶向疗法和免疫疗法在晚期胆道肿瘤领域得以广泛研究。其中，成纤维细胞生长因子受体抑制剂、抗血管生成药物、c-Met抑制剂等新药治疗晚期胆道肿瘤获得了令人鼓舞的疗效。免疫检查点抑制剂和双功能免疫新药为晚期胆道肿瘤患者的治疗带来了希望。一些在研Ⅲ期临床研究有望改变晚期胆道肿瘤临床治疗现状，为患者带来更多生存获益。