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目的探讨儿童横纹肌肉瘤(RMS)的临床病理学特点、疗效与预后,以期规范临床治疗、改善预后。方法选择2010年8月至2015年9月于四川大学华西第二医院儿科收治的26例RMS患儿的病历资料为研究对象。为了分析与RMS进展或复发相关的危险因素,根据随访终点时的疗效,接受随访的23例患儿(剔除3例失访和放弃治疗患儿)中,持续完全缓解(CR)为12例、部分缓解为2例、RMS进展/复发为9例。剔除2例PR患儿后,分为持续CR组(n=12)与RMS进展/复发组(n=9)。RMS进展/复发组与持续CR组患儿性别构成比及发病中位年龄等比较,差异均无统计学意义(P>0.05)。对收集的26例RMS患儿病理学诊断及分型、免疫组化检测结果、细胞遗传学检查结果、RMS分期与危险度分组及预后等进行分析。采用Kaplan-Meier法计算本组23例(剔除3例失访和放弃治疗患儿)RMS患儿的2年总生存(OS)率和无事件生存(EFS)率,非条件多因素logistic回归分析法分析RMS进展/复发相关危险因素。本研究遵循的程序符合四川大学华西第二医院人体试验委员会所制定的伦理学标准,得到该委员会批准。结果 1本组26例RMS中,男性患儿为17例、女性为9例,中位发病年龄为60.5个月(10~171个月),男、女发病年龄比较,差异无统计学意义(T=0.170,P=0.680)。2本组26例RMS中,胚胎型和腺泡型RMS分别为19例(73.1%)和7例(26.9%)。其中,接受免疫组化检测的24例RMS患儿中,肌细胞生成蛋白和结蛋白阳性表达率分别为100.0%(24/24)和95.8%(23/24)。2013年10月后收治的9例(胚胎型为5例和腺泡型为4例)RMS患儿中,经荧光素原位杂交(FISH)技术检测FOXO1A基因易位的结果发现,仅1例腺泡型检出FOXO1A基因易位。3根据RMS组间研究协作小组(IRS)制定的RMS危险度分组标准,本组患儿化疗前RMS临床分期:RMSⅠ、Ⅱ、Ⅲ和Ⅳ期分别为8、1、9和8例。其中,低、中、高危组分别为8、10、8例。423例术后接受规范化疗患儿中,7例尚完成局部放疗,2例接受外周血自体造血干细胞移植。这23例RMS患儿的CR率为73.9%(17/23)。获得持续CR为12例患儿中,疾病进展为4例,复发为5例;累计死亡为5例。5对本组23例接受规范化疗患儿的中位随访时间为13个月(2~50个月),2年OS率为78%,2年EFS率为52%。发病年龄<10岁患儿的2年OS率和EFS率均显著高于发病年龄≥10岁患儿,并且差异有统计学意义(χ~2=8.889,P=0.003;χ~2=4.201,P=0.04);接受化疗≤4个疗程的CR患儿的2年OS率显著高于非CR患儿,差异亦有统计学意义(χ~2=7.017,P=0.008)。RMS进展/复发组患儿接受化疗>4个疗程仍未达CR患儿的构成比显著高于持续CR组,并且差异亦有统计学意义(P=0.007)。6对RMS进展/复发组患儿的危险因素进行非条件多因素logistic回归分析结果显示,发病年龄≥10岁与接受化疗≤4个疗程仍未达CR,均非RMS进展/复发的独立危险因素(OR=0.255,95%CI:0.012~5.173,P=0.432;OR=0.039,95%CI:0.002~0.975,P=0.058)。结论儿童RMS以胚胎型多见,总体CR率可达70%以上,但RMS进展/复发率仍较高。年长儿和早期治疗反应不良RMS患儿的总体预后不良,需多学科协作治疗提高疗效、改善预后。