【摘 要】
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目的:比较CD19/CD22双靶点与CD19单靶点CAR-T细胞治疗儿童难治/复发急性B淋巴细胞白血病的安全性和有效性。方法:收集2018年9月至2021年10月在苏州大学附属儿童医院分别予CD19和CD19/CD22 CAR-T细胞治疗的R/R B-ALL患儿的临床资料,将行CD19 CAR-T细胞治疗的患儿纳入单靶点组,行CD 19/CD22 CAR-T细胞治疗的患儿纳入双靶点组,分析2组患儿
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目的:比较CD19/CD22双靶点与CD19单靶点CAR-T细胞治疗儿童难治/复发急性B淋巴细胞白血病的安全性和有效性。方法:收集2018年9月至2021年10月在苏州大学附属儿童医院分别予CD19和CD19/CD22 CAR-T细胞治疗的R/R B-ALL患儿的临床资料,将行CD19 CAR-T细胞治疗的患儿纳入单靶点组,行CD 19/CD22 CAR-T细胞治疗的患儿纳入双靶点组,分析2组患儿的临床特征、CAR-T相关主要不良反应、缓解率及生存情况等。结果:共入组R/R B-ALL患儿86例,其中单靶点组17例,双靶点组69例,2组在年龄、性别、难治/复发类型、肿瘤累及部位、治疗前肿瘤负荷均无统计学差异（P＞0.05）。单靶点组中2例（11.8%）未发生CRS,发生CRS 1-2级8例（47.0%）、3-5级7 例（41.2%）;双靶点组 9 例（13.0%）未发生 CRS,CRS 1-2 级 40 例（57.9%）、3-5级20例（29.1%）。单靶点组CRS持续天数为5.18±3.57天,双靶点组为4.88±3.15天。2组在严重CRS发生率（P=0.41）及持续天数（P=0.29）无显著统计学差异。单靶点组 7 例（41.2%）未发生 CRES、CRES 1-2 级 5 例（29.4%）、3-4 级 5 例（29.4%）,双靶点组 45 例（65.2%）未发生 CRES,CRES 1-2 级 19 例（27.6%）、3-4 级 5 例（7.2%）。2组严重CRES发生率存在统计学差异（P=0.028）,双靶点严重CRES率低于单靶点组。在单靶点组治疗后1月的CR率为93.3%,半年、1年、2年OS率分别为64.7%、52.9%、47.1%,半年、1 年、2 年 RFS 率分别为 64.3%、42.9%、35.7%;双靶点组CR率为97.0%,半年、1年、2年OS率分别为95.7%、86.2%、83.8%,半年、1年、2年RFS率分别为88.5%、82.2%、78.6%。双靶点组CR率、OS率及RFS率均优于单靶点组（P＜0.05）。单靶点组中桥接allo-HSCT的患儿2年OS率明显高于观察随访者（80%vs 33.3%,P=0.04）,而2年RFS率无明显统计学差异（50%vs 41.7%,P=0.32）;双靶点组中桥接allo-HSCT的患儿2年OS率与RFS率与观察随访者均无明显差异（2年OS率:50%vs 41.7%,P=0.48;2 年 RFS 率:73.9%vs 64.0%,P=0.29）。结论:1.与单靶点CAR-T相比,双靶点组未增加严重CRS发生率及CRS发生持续天数;2.双靶点组严重CRES发生率较单靶点组低;3.双靶点组治疗儿童R/R B-ALL有更高的缓解率及2年OS、RFS率;4.双靶点CAR-T治疗后观察随访与桥接移植的2年OS及RFS率无明显统计学差异,更适合无移植意愿的R/RB-ALL患儿。
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