树状大分子是一类具有树枝状拓扑结构的高分子。与传统的线性高分子不同,树状大分子具有单一的分子量、精准的分子结构、大量可功能化的表面基团以及可通过主客体相互作用负载药物的内部疏水空腔等特点。这些特点为树状大分子成为一类良好的药物载体提供了优越的条件。但是,当前的树状大分子内部结构单一,载体与药物分子间的相互作用较弱,无法实现对药物分子的高效包载,大大阻碍了其作为纳米药物载体的临床应用。为了解决树状大分子药物包载的关键问题,本课题设计合成具有精准结构、内部功能化的新型树状大分子,通过在树状大分子内部引入与药物分子具有强相互作用的功能基团,实现对药物分子的高效包载。为实现这一目标,本课题通过发散法合成了 一类以赖氨酸为增长单元,以含不同修饰基团的氨基酸为功能单元,具有单一分子量、精准结构内部功能化的树状大分子。本论文的第二章通过固相合成与液相合成相结合的方法制备了内部功能化树状大分子。首先,通过固相合成以多种氨基酸为结构单元,制备低代数、功能化的树状大分子内核,再通过液相合成,在外围引入赖氨酸单元和聚乙二醇修饰基团获得高代数树状大分子。该工作成功制备了 一系列内部功能化的树状大分子,通过基质辅助激光解吸电离飞行时间质谱（MALDI-TOF-MS）和凝胶渗透色谱（GPC）等手段对树状大分子的结构进行了表征。固相和液相相结合的方法具有简单易提纯的优点,但是合成效率较低,内部功能基团数量有限。因此,为提高合成效率和增加内部功能化,本论文的第三章成功实现了全液相法制备内部功能化树状大分子。该工作以多面体低聚倍半硅氧烷（POSS）为核,制备了含有不同功能化氨基酸的聚赖氨酸型树状大分子,并通过MALDI-TOF MS、GPC和核磁共振氢谱（1H-NMR）等手段对其结构进行了表征,确认了所合成的树状大分子具有单一分子量和精准的分子结构,证明了这一合成方法的可行性。之后,本论文的第四章以广谱抗肿瘤化疗药物7-乙基-10-羟基喜树碱（SN38）为模型药物分子,初步研究了所制备的新型树状大分子对药物的包载能力,并通过细胞毒性实验评估了负载SN38的不同树状大分子纳米药物的细胞毒性。我们的初步实验结果表明内部修饰药物结合基团的树状大分子可以极大地提高对SN38的包载能力,而且负载SN38的树状大分子在多种癌细胞上显示了与小分子SN38相似的细胞毒性。