【摘 要】
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背景和目的:原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia,ITP）是一种由多种因素所致的自身免疫性疾病,其特点是外周血小板减少（＜100×10~9/L）,并伴有不同程度的出血,出血最常见部位是皮肤和粘膜,血小板严重低下会出现重要脏器出血或颅内出血而致死,因此血小板计数＜30×10~9/L或者有活动性出血表现时应给予治疗。目前ITP的一线治疗方案仍然是糖皮质
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背景和目的:原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia,ITP）是一种由多种因素所致的自身免疫性疾病,其特点是外周血小板减少（＜100×10~9/L）,并伴有不同程度的出血,出血最常见部位是皮肤和粘膜,血小板严重低下会出现重要脏器出血或颅内出血而致死,因此血小板计数＜30×10~9/L或者有活动性出血表现时应给予治疗。目前ITP的一线治疗方案仍然是糖皮质激素,但临床约20～30%的患者一线治疗无效,称之为激素抵抗。激素抵抗机制至今尚不明确,破解激素抵抗可提高ITP治疗效果。通过对可能影响ITP激素疗效的相关因素进行分析,寻找能有效预测激素疗效的临床指标,有利于今后对激素抵抗患者采取个体化治疗,从而获得更显著的疗效。方法:回顾分析2015年1月～2020年12月于大连大学附属中山医院和大连医科大学附属第一医院新诊断的ITP病例,诊断标准符合成人ITP诊疗中国指南（2020年版）,接受一线糖皮质激素治疗,治疗方案为大剂量地塞米松40 mg/d×4d静脉给药或者泼尼松1mg·kg-1·d-1口服4周,根据指南进行疗效判断,完全反应（complete response,CR）和有效（response,R）划分为激素敏感组,无效（no response,NR）划分为激素抵抗组。对符合纳入标准的120例患者一般资料、血液学参数、免疫学参数、骨髓细胞学结果、细胞遗传学结果等临床资料进行分析,比较两组间差异,采用SPSS 23.0软件对统计学进行分析。结果:1.一般情况:120例ITP患者中位年龄56岁,60～69岁年龄组所占比例最高（29例,24.17%）,50～59岁年龄组次之（23例,19.17%）。性别分布:男39例、女81例,男:女=1:2.07。105例（87.5%）患者有出血表现,其中69例（57.50%）皮肤出血,31例（25.83%）黏膜出血,5例（4.17%）月经量增多,15例（12.50%）无出血表现。109例有可供分析的核型结果,4例未见分裂象,5例染色体结构和数量异常,这5例患者疗效为激素敏感。2.疗效分析:120例ITP患者激素敏感97例,敏感率80.83%;抵抗23例,抵抗率19.17%。泼尼松组101例,激素敏感85例（84.16%）,激素抵抗16例（15.84%）;地塞米松组19例,激素敏感12例（63.16%）,激素抵抗7例（36.84%）。泼尼松组和地塞米松组疗效无统计学差异（P=0.069）。3.影响因素分析:统计分析发现敏感组和抵抗组在年龄、症状表现、初诊血小板计数、网织血小板绝对值、未成熟血小板分数、免疫球蛋白、补体、抗核抗体、骨髓增生程度、中性粒细胞碱性磷酸酶（neutrophils alkaline phosphatase,NAP）积分值、NAP阳性率、裸核型巨核细胞数,无统计学差异（P＞0.05）。抵抗组男性比例高于敏感组（47.83%vs 28.87%）,具有差异趋势（P=0.081）。敏感组巨核细胞总数、幼稚巨核细胞数、颗粒型巨核细胞数高于抵抗组,分析发现上述三项指标在敏感组和抵抗组有统计学差异（P＜0.05）。结论:1.成人ITP发病高发群体为60～70岁老年人。女性发病率高于男性,但男性可能更容易发生激素抵抗。2.糖皮质激素治疗ITP敏感率80.83%,抵抗率19.17%,糖皮质激素依然是ITP一线治疗药物,泼尼松和地塞米松短期疗效无差异。3.巨核细胞总数、幼稚巨核细胞数和颗粒型巨核细胞数是糖皮质激素治疗ITP疗效的影响因素。
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