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目的:异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)是难治复发急性白血病有效治疗手段。预处理方案有效降低肿瘤负荷是降低造血干细胞移植后复发、提高治愈率的重要因素之一。本研究旨在观察CLAG桥接BuCy预处理方案作为儿童急性白血病的移植预处理方案的治疗效果,并与FLAG桥接BuCy的预处理方案比较,为儿童急性白血病预处理方案提供更多选择。方法:收集2018年8月至2020年6月在苏州大学附属儿童医院血液科移植病区行异基因造血干细胞移植(all-HSCT)的70例急性白血病患儿的临床资料,其中单倍体移植单倍体移植58例,无关供体移植8例,同胞全合4例。中位随访时间404(147-839)天。分别比较CLAG和FLAG两种预处理方案及不同克拉屈滨剂量的预处理相关毒性、造血重建、移植物抗宿主病、移植后病毒感染、复发及生存情况。结果:1.70例患儿总体生存率为88.9±4.0%,其中2年单倍体、无关供体、同胞全相合移植患儿的总体生存率为90.2±4.2%、87.5±11.7%、75±21.7%,无复发生存率为92.2±3.8%、50±35.4%、75±21.7%。患儿植入综合征发生率62.8%,病毒血症(CMV、EBV)67.1%,其中CMV血症发生率58.6%、EBV血症发生率25.7%,败血症发生率1.4%。2.接受克拉屈滨预处理30例,患儿围植入综合征发生率63.3%,病毒血症发生率63.3%(其中CMV血症发生率53.3%、EBV血症发生率40%),败血症发生率3.3%。接受氟达拉滨预处理40例,患儿围植入综合征发生率62.5%,病毒血症发生率70%(其中CMV血症发生率62.5%、EBV血症发生率15%)。克拉屈滨组与氟达拉滨组比较,发现两组患儿均顺利完成预处理,生存时间均>100天,克拉屈滨组预处理相关毒性(主要表现在胃肠道,其次为肝脏及出血性膀胱炎)发生率相对较低,但无统计学差异。所有患儿均完成造血重建。克拉屈滨组与氟达拉滨组相比,中性粒细胞和血小板的植入时间相似(11d vs 11d,13d vs 12d),无统计学差异(P=0.328,P=0.055);克拉屈滨组EBV感染率相对较高,差异又统计学意义(40%vs 15%,P=0.018)。克拉屈滨组aGVHD发生率较高(70%vs 55%,P=0.202),cGVHD发生率较低(30vs 45%,P=0.146)。行异基因造血干细胞移植的39例AML患儿中,克拉屈滨组2年OS为100%,氟达拉滨组2年OS为93.3±6.4%,两组差异无统计学意义(P=0.260);克拉屈滨组AML患儿1年复发率为0,2年复发率为33.3±27.2%,氟达拉滨组1年及2年复发率均为5.9±5.7%,两组差异无统计学意义(P=0.814)。行异基因造血干细胞移植的28例ALL患儿中,克拉屈滨组ALL患儿的1年OS为60±21.9%,氟达拉滨组为83±9.5%,统计学无差异(P=0.084);克拉屈滨组ALL患儿1年复发率为25±21.7%,氟达拉滨组为17±9.5%,两组统计学无差异(P=0.445)。克拉屈滨组AML和ALL患儿OS差异有统计学意义(P=0.002),复发率差异有统计学意义(P=0.019);而氟达拉滨组AML和ALL患儿OS差异无统计学意义(P=0.392),复发率也无统计学差异(P=0.418)。克拉屈滨组5例移植前骨髓原始细胞≥5%的AML患儿1年复发率为0,OS为100%。多因素分析显示预处理方案使用克拉屈滨或氟达拉滨对患儿复发和生存的影响均无显著统计学差异,但其他危险因素,包括疾病类型与患儿OS显著相关(P=0.028,HR:0.088),移植前骨髓原始细胞是否≥5%及供受体HLA是否全合与患儿复发显著相关(P=0.007,HR:34.678、P=0.024,HR:0.024)。3.克拉屈滨预处理组的患儿,分为克拉屈滨3天组和克拉屈滨5天组,分别为20例和10例。3天组与5天组比较,中性粒和血小板的植入中位时间相似(11d vs 11d,13d vs 14.5d),无统计学差异(P=0.341,P=0.120);两组急性移植物抗宿主病(aGVHD)发生率均为70%,与5天组相比,3天组Ⅱ-Ⅳ度aGVHD的发生率偏低(40%vs50%,P=0.705)。两组慢性移植物抗宿主(cGVHD)发生率也均为30%,其中3天组广泛cGVHD的发生率偏高(10%vs0,P=0.540);两组2年总体生存率(OS)均为90%,2年复发率分别为0、55±32.2%,差异同样无统计学意义(P=0.094)。结论:1.在本研究中克拉屈滨组在预处理相关毒性反应、造血重建、GVHD发生及总体生存和复发方面与氟达拉滨组无明显差异,总体疗效不劣于氟达拉滨组。2.与ALL 比较,接受克拉屈滨预处理的AML患儿获益更多。