目的：观察健脾补肾、凉血解毒方药为主中西医结合治疗骨髓增生异常综合征(MDS-RA)的临床疗效，分析MDS的病机特点和治疗对策，探讨中医药为主治疗MDS的可能疗效机理。 方法：选择符合诊断标准的．MDS-RA型患者70例，随机分为两组，治疗组40例采用健脾补肾、凉血解毒方药为主配合安特尔(安雄)中西医结合治疗；对照组30例采用单纯西药安特尔治疗，观察临床疗效和外周血象、骨髓象、血清乳酸脱氢酶、血β<,2>-微球蛋白、铁蛋白等多项指标的变化。 结果：1．健脾补肾、凉血解毒方药为主中西医结合治疗组总有效率为80％，明显高于对照组总有效率50％(P<0.05)。2．治疗组的中医证候积分改善显著，明显优于对照组(P<0.01)，并随治疗时间推移证候改善愈加明显。3．治疗组治疗后外周血白细胞、血红蛋白、血小板明显提高(P<0.05)，其中血红蛋白的提高更为显著(P<0．01)，同时与对照组治疗后外周血象比较，也有显著意义(P<0.05)。4．治疗组血清乳酸脱氢酶、β<,2>-微球蛋白水平治疗后明显降低(P<0.05)，与对照组比较有显著差异(P<0.05)。5．治疗组和对照组治疗前后血清铁蛋白水平的变化无明显差异(P>0.05)，但治疗后组间比较显示治疗组的水平明显低于对照组(P<0.01)。6．治疗组的骨髓病态造血与治疗前比较明显改善(P<0.05)。 结论：1．MDS的主要病机特点是脾肾亏损为本、火伤血络为标、邪毒内袭为变；治疗对策应采取健脾补肾以固本、泻火止血以治标、清解邪毒以防变。2．MDS骨髓无效造血可能引起血清乳酸脱氢酶、β<,2>-微球蛋白、铁蛋白的升高；而这三项指标同时作为血清肿瘤标志物在MDS的疗效评价、预后判断等方面具有一定的临床意义。3．健脾补肾、凉血解毒方药为主中西医结合治疗MDS-RA型疗效良好，推测其机理可能与改善骨髓无效造血、降低肿瘤负荷、调节铁代谢有关。