目的通过运用现今国际公认,能为临床研究提供高质量证据的循证医学方法对射干麻黄汤加减治疗小儿哮喘的疗效及安全性进行系统评价,同时采用30例小样本病例进行临床平行对照观察研究。方法1、系统评价部分：按照国际Cochrane协作网的系统评价方法,检索关于射干麻黄汤加减治疗小儿哮喘的随机、半随机对照试验或临床对照试验,检索数据库：中国知网CNKI系列数据库(1979.1-2012.2年)；维普中文科技期刊数据库(1989.1-2012.2)；万方数字化期刊全文数据库、万方中国学术会议论文全文数据(1997.1-2012.2); Cochrane Library和Pubmed。筛选文献,对符合纳入标准的试验研究进行质量评价和数据资料提取。采用射干麻黄汤加减治疗小儿哮喘近期的总体有效率以及不良反应为指标进行严格评价。2、临床观察部分：以60例符合儿童哮喘的诊断,3岁≤年龄≤18岁患儿为对象,按1：1分为治疗组、对照组各30例。治疗组采用射干麻黄汤加减内服,对照组采用西医常规治疗,疗程为7天。观察并记录0、4、7天治疗前后两组患儿主要临床症状、体征评分。最后收集、整理资料,对数据进行统计学处理和分析。结果1、系统评价部分：按系统评价的质量评定标准纳入8篇文献研究,共收入846名患儿。所有纳入的文献研究偏倚风险不确定。Meta分析结果显示合并效应量OR合并,OR合并=4.29,合并效应量OR合并的95%可信区间(95%CI)为1.70-10.79,合并效应量的检验(test for overall effect) Z值和P值,Z=3.09,P=0.002,表明差异有统计学意义,射干麻黄汤加减治疗小儿哮喘较对照组效果好。2、临床观察部分：①在综合疗效比较方面,治疗组的显控率为80%,总有效率为96.7%；对照组的显控率为77.0%,总有效率为100%,x2=0.75,P=0.99,P>0.05,差异无统计学意义,提示治疗组与对照组综合疗效相当。②哮喘主要症状体征：经配对t检验统计分析,两组患儿在接受不同治疗方法后,其主要症状、体征较治疗前均有明显改善,P=0.00(P<0.05,),治疗均有效；治疗组和对照组在治疗后主要症状、体征比较显示,差异均无统计学意义(P>0.05),提示：在喘息、肺部哮鸣音、咳嗽、咳痰、气促方面,治疗组与对照组的疗效相当。③寒哮急性发作期次证比较：治疗组在改善次证汗出、面色白、恶寒发热、纳呆、四肢不温及舌脉象等方面,均有显著性差异(P<0.05)。④治疗组治疗前后的次征总分差异有统计学意义(P=0.00<0.05)。结论1、系统评价部分：射干麻黄汤加减治疗小儿哮喘的有较好的临床疗效,不能忽视。但现有的研究均为小样本的实验研究,方法学方面不够完善,需要更加严谨的大样本、多中心、随机、对照的临床试验,对射干麻黄汤加减治疗小儿哮喘临床疗效提供高质量的证据。2、临床观察部分：两组治疗儿童哮喘(寒哮)急性期轻型、中型均有较好的疗效；能减轻或消除急性期患儿的喘息、气促、肺部哮鸣音、咳嗽、咳痰等症状体征,但在改善次证汗出、面色白、恶寒发热、纳呆、四肢不温及舌脉象等方面治疗组优于对照组,无明显不良反应,依从性好,深受患者的欢迎,值得临床上推广使用。